沒有藥，23歲的戰(zhàn)森只能在劇痛的煎熬中度過每一天。

戰(zhàn)森是甲型重癥血友病患者，這種疾病唯一有效的藥品是凝血因子，屬血源性藥品。但現(xiàn)在“救命藥”在全國都處于短缺狀態(tài)。尋藥，成為戰(zhàn)家目前最重要的事情。

“中國血友之家罕見病關(guān)愛中心”（下稱“血友之家”）負(fù)責(zé)人、同為血友病患者的關(guān)濤曾于2013年5月在網(wǎng)上發(fā)出一封公開信，希望得到有關(guān)部門的重視，懇請(qǐng)解決凝血因子短缺的問題。

事實(shí)上，藥品短缺現(xiàn)象并不僅僅存在于作為罕見病之一的血友病這個(gè)群體中，另一種在臨床上被廣泛應(yīng)用的血源性藥品—人血白蛋白—近年來也一直是“一藥難求”。

“凡是血源性生物制劑都存在短缺的問題。”關(guān)濤告訴記者，因?yàn)樗鼈兊脑隙紒碓从谌梭w血漿。而在目前捐獻(xiàn)血漿尚無法被全社會(huì)接受的現(xiàn)實(shí)下，改革藥品的價(jià)格體系，成為緩解“藥荒”較為可行的方法。

救命藥在哪兒？

戰(zhàn)森來自河北省石家莊市井陘縣一個(gè)貧寒的農(nóng)家。2001年一次意外骨折后，年僅11歲的他被檢查出患有甲型重度血友病。這是一種典型伴性遺傳出血性罕見疾病，常見于男性，主要是患者體內(nèi)缺少凝血所必需的凝血因子（甲型缺少八因子、乙型缺少九因子），一旦發(fā)生出血情況，靠自身凝血機(jī)能不能正常止血。

出血多發(fā)生在關(guān)節(jié)及肌肉等部位，多由毛細(xì)血管破裂引起，如果得不到及時(shí)治療，患者將面臨嚴(yán)重肢殘；如果出血癥狀發(fā)生在顱內(nèi)、消化道或呼吸系統(tǒng)，短時(shí)間就可能危及患者生命。

“我是農(nóng)村戶口，2012年血友病還不在新農(nóng)合的報(bào)銷范圍，我需要的八因子都是自費(fèi)的，一個(gè)農(nóng)村家庭根本支付不起巨額藥費(fèi)。”戰(zhàn)森告訴時(shí)代周報(bào)記者。

據(jù)了解，一支國產(chǎn)200IU八因子需要396元，而進(jìn)口250IU八因子則要1320元（2013年降至1122元）。即便只用國產(chǎn)八因子，一個(gè)普通患者一年的藥費(fèi)也要20萬元左右。

因?yàn)橘I不起藥，無法得到及時(shí)治療，戰(zhàn)森的身體越來越糟，殘疾證換了一次又一次：2002年被評(píng)定為肢殘四級(jí)殘疾，2008年被評(píng)定為肢殘三級(jí)殘疾，2013年又被評(píng)定為肢殘二級(jí)殘疾。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2012年，這一年，血友病作為唯一罕見病被正式納入醫(yī)保范圍。這讓戰(zhàn)森興奮了好久，他堅(jiān)信自己從此可以得到更好的治療，避免進(jìn)一步殘疾。卻不曾想自2012年下半年以來，八因子供應(yīng)尤其緊張。

“我所在的省份，衛(wèi)生廳雖然公布了多家血友病救治定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，可是只有一兩家醫(yī)院斷斷續(xù)續(xù)地有國產(chǎn)藥，而且醫(yī)院會(huì)對(duì)八因子限購，患者無論病情多么嚴(yán)重，一次只能購買兩三支。”戰(zhàn)森沮喪地說。

2013年年初，戰(zhàn)森膝關(guān)節(jié)又開始出血，因?yàn)樗幜扛簧?，未能及時(shí)有效地止血恢復(fù)，結(jié)果形成了靶關(guān)節(jié)（頻繁出血）。對(duì)于戰(zhàn)森來說，兩三支藥，不過是杯水車薪。

此后，在當(dāng)?shù)匦罗r(nóng)合管理中心、醫(yī)院及醫(yī)藥公司的積極努力下，60支八因子藥品供應(yīng)到了醫(yī)院。但這60支藥仍未能使戰(zhàn)森的關(guān)節(jié)出血狀況得到改善，拍片檢查結(jié)果顯示，其膝關(guān)節(jié)間隙狹窄，軟骨因長期出血被侵蝕破壞，醫(yī)生建議需加大藥量，按時(shí)、及時(shí)注射八因子，否則將有進(jìn)行關(guān)節(jié)置換（用人工制造的關(guān)節(jié)代替疼痛且喪失關(guān)節(jié)功能的關(guān)節(jié)）的風(fēng)險(xiǎn)。

“凝血因子是血友病患者終身都要使用的藥物，如果有藥，血友病患者可以像正常人一樣生活；沒有藥，患者只能忍受劇痛的折磨，這種痛苦無人能夠體會(huì)。”關(guān)濤說。

可是，藥在哪里呢？

戰(zhàn)森曾與當(dāng)?shù)蒯t(yī)院、醫(yī)藥公司聯(lián)系，請(qǐng)求幫忙再采購八因子。但醫(yī)藥公司答復(fù)稱，聯(lián)系了多方，均未能提供有出廠稅票等具有正規(guī)手續(xù)的藥品，公司不能對(duì)沒有正規(guī)稅票的藥品進(jìn)行采購。

不僅是凝血因子，同樣陷入“藥荒”危機(jī)的還有另一種血源性藥品，人血白蛋白。

2013年年初，哈爾濱的李默的母親被確診為肝硬化晚期，醫(yī)生建議補(bǔ)充人血白蛋白。但醫(yī)院一直缺貨，李家只能自己想辦法購買。

北京一位醫(yī)生告訴記者，人血白蛋白在一般醫(yī)院里根本沒有庫存，如果緊急情況下需要，也要經(jīng)過層層審批才能進(jìn)貨。一般的患者只能自己尋找藥源。

需求大增催生藥品“黑市”

事實(shí)上，凝血因子、人血白蛋白等血源性藥品僅是短缺，并非沒有，只是不全在醫(yī)院里，而是有一部分在藥品“黑市”上。當(dāng)然，后者的藥品價(jià)格也很昂貴，不是一般人能用得起的。

在血友病還沒有納入新農(nóng)合以前，“黑市”上的八因子價(jià)格要比醫(yī)院便宜一些。戰(zhàn)森的藥品大多來源于此。如今，醫(yī)院斷貨，“黑市”的藥品價(jià)格相應(yīng)水漲船高，一支200IU八因子價(jià)格已經(jīng)漲到450元左右。

而李默為了維持母親的生命，也只能依靠藥販子。在哈爾濱的藥品“黑市”，一支規(guī)格為10g：50ml/瓶的人血白蛋白要800元到1000元不等，而國家規(guī)定的2013年的最高零售價(jià)不過378元。

“沒辦法，不能眼睜睜地看著老人痛苦，等錢花完了再說吧。”李默對(duì)時(shí)代周報(bào)記者說。他直到現(xiàn)在都沒有告訴母親藥品的來源。

在戰(zhàn)森看來，醫(yī)院之所以八因子庫存少，是因?yàn)槔麧櫟汀?ldquo;一支200IU八因子的出廠價(jià)是368元，而國家發(fā)改委對(duì)凝血因子有最高零售價(jià)限制（200IU為396元，300IU為540元）。一般情況下，藥廠把藥品發(fā)到醫(yī)藥公司，醫(yī)藥公司再賣到醫(yī)院。醫(yī)藥公司有醫(yī)藥代表，以200IU為例，這中間只有28元的利潤空間，所以到醫(yī)院后的利潤就微乎其微了。”

人血白蛋白也面臨同樣的問題。根據(jù)國家發(fā)改委2013年的規(guī)定，人血白蛋白（10g：50ml/瓶）臨時(shí)最高零售限價(jià)為378元。“以前是360元，如此需求量巨大的藥品就這樣被擠進(jìn)"黑市"。”前述受訪的北京醫(yī)生說。

“這是一個(gè)"計(jì)劃 市場"的畸形體系，國家發(fā)改委只規(guī)定了（藥品零售）最高限價(jià)，而對(duì)藥品的出廠價(jià)以及醫(yī)藥公司的加成卻沒有規(guī)定，這一定會(huì)擠壓醫(yī)院的利潤空間。”關(guān)濤分析說，“一個(gè)完整的價(jià)格體系就像一個(gè)閉合的環(huán)，每一個(gè)節(jié)點(diǎn)都應(yīng)該是完整的?，F(xiàn)在這個(gè)價(jià)格體系是有缺失的，要么就不要限價(jià)，全部交給市場；要不就在各個(gè)環(huán)節(jié)都限價(jià)，完全計(jì)劃供應(yīng)。”

關(guān)濤說，在2005年以前，凝血因子并不難買，醫(yī)藥公司都是買十支送幾支的。為什么此后藥品會(huì)出現(xiàn)短缺的情況呢？這中間有幾個(gè)時(shí)間節(jié)點(diǎn)。

2007年，國家擴(kuò)大醫(yī)保范圍，從單一的職工醫(yī)保擴(kuò)大到居民醫(yī)保。醫(yī)保的改善，使原來買不起藥的患者開始涌入醫(yī)院，原來少量用藥的開始正常用藥了。需求得到釋放，藥品開始供不應(yīng)求；

2011年年底出現(xiàn)了凝血酶原復(fù)合物短缺，主要是由于公民獻(xiàn)血的積極性不高，臨床用血供應(yīng)不上，一部分凝血酶原復(fù)合物（含凝血因子）被調(diào)往醫(yī)院、進(jìn)入ICU；

2013年的短缺則是因?yàn)槿珖_始推行的新農(nóng)合，很多農(nóng)村患者進(jìn)入醫(yī)保行列，藥品需求再次得到釋放。

“多年來的醫(yī)改進(jìn)程，使血友病患者切實(shí)感受到了醫(yī)保所帶來的實(shí)惠。但需求的快速釋放，使得缺藥的困難也擺在了血友病患者面前。”關(guān)濤說。

讓獻(xiàn)漿和獻(xiàn)血同樣“光榮”

“我們的供應(yīng)沒有出現(xiàn)問題，只是原料是一直困擾我們的問題。”凝血因子生產(chǎn)商—華蘭生物制藥有限公司負(fù)責(zé)人無奈地對(duì)時(shí)代周報(bào)記者說。

“因?yàn)樵系奶厥庑?，所有生產(chǎn)血源性生物制劑的藥廠都面臨同樣的問題。”關(guān)濤說，“凝血因子的主要原料就是血漿，在我國每千人只有3升血漿比例，在歐洲每千人有30升，而美國有50升。我國原料不夠，而美國生產(chǎn)的血液制品是可以出口的。”

關(guān)濤稱，我國的法律有明確規(guī)定，臨床用血和工業(yè)用血是兩條線，是不能交叉的。平時(shí)的義務(wù)獻(xiàn)血主要用于臨床；而作為血制品的原料來源是藥品生產(chǎn)企業(yè)設(shè)立采漿站，尋找“獻(xiàn)漿員”，定點(diǎn)獻(xiàn)漿。

“你聽過"獻(xiàn)漿員"嗎？”關(guān)濤問記者，“你聽過"獻(xiàn)血和獻(xiàn)漿同樣光榮"這樣的口號(hào)嗎？”

獻(xiàn)漿員是企業(yè)尋找的定點(diǎn)到采漿站捐獻(xiàn)血漿的人，每獻(xiàn)一次會(huì)得到300元左右的誤工費(fèi)。但多年來，由于認(rèn)識(shí)上的錯(cuò)誤，社會(huì)上大多數(shù)人把獻(xiàn)漿理解為“賣血”，獻(xiàn)漿員因害怕歧視而不敢公開，甚至有的家庭夫妻倆都是獻(xiàn)漿員，但互相隱瞞。

“作為一個(gè)血友病患者，我真的想對(duì)這些獻(xiàn)漿員說聲謝謝。”關(guān)濤聲音哽咽，“這些人做了這樣一個(gè)事情，他們所獻(xiàn)的血漿生產(chǎn)的血液制品，挽救了千百萬人的生命，他去獻(xiàn)漿拿點(diǎn)誤工費(fèi)不應(yīng)該嗎？他們都是值得我們敬佩的人，沒有他們就沒有血源性藥品的存在。”

關(guān)濤曾無數(shù)次地找到有關(guān)部門，希望宣傳“獻(xiàn)血和獻(xiàn)漿同樣光榮”，使大家都能更多理解獻(xiàn)漿的意義，但一直沒有下文。

事實(shí)上，在國外，很多公司的采漿站甚至都開設(shè)在學(xué)校附近。“比如學(xué)生要給同學(xué)買禮物，錢不夠了，可能就去采漿站拿點(diǎn)"誤工費(fèi)"回來，這是很正常的事情，沒有任何歧視和偏見。”關(guān)濤說。

沒有原料，如何面對(duì)日益增長的凝血因子等人血源制品類藥品的需求？

在國外，一些醫(yī)藥公司早已開始研發(fā)替代原料了。其藥品也已經(jīng)在2007年白血病藥品第一次陷入“藥荒”時(shí)進(jìn)入中國市場。

2007年，全國八因子供應(yīng)告急，德國的拜耳公司凝血因子產(chǎn)品“拜科奇”被批準(zhǔn)在華上市。“拜科奇”和傳統(tǒng)的血源性凝血因子不同，是通過基因重組生產(chǎn)的。

“做基因重組凝血因子的研發(fā)，投入是非常大的，畢竟我國的血友病患者只是萬分之一，研發(fā)成本太高，目前還沒有哪個(gè)企業(yè)愿意去搞這個(gè)。”關(guān)濤說，“而且由于經(jīng)濟(jì)等原因，并不是所有人都適用或者用得起基因重組凝血因子。”

而因?yàn)楣に嚨脑?，人血白蛋白到目前為止還沒有找到替代原料。

“今天我們面臨的藥品短缺，和被壓抑的醫(yī)療需求由于支付能力的改善而快速釋放有關(guān)，但藥品供應(yīng)、生產(chǎn)體系不是一天可以建立的，這需要多部門、單位的通力合作。要解決藥品短缺的問題，還有很長的路要走。”關(guān)濤曾經(jīng)找過很多部門希望解決這個(gè)事情，但涉及各部門的職能問題，一直未能如愿。

上述說法得到衛(wèi)生系統(tǒng)人士的證實(shí)。黑龍江某衛(wèi)生局一位工作人員告訴時(shí)代周報(bào)記者，藥品短缺并不是衛(wèi)生局一家的事情，涉及到藥監(jiān)等多個(gè)部門。

關(guān)濤目前正在籌備“罕見病基金會(huì)”，“罕見病普遍存在用藥難和用藥貴的問題，成立這樣一個(gè)組織，希望能對(duì)罕見病患者進(jìn)行救助。”他說。