“肝豆狀核變性”是一種罕見的疾病，“青霉胺片”可以緩解這種病的癥狀。但是近日，?？谑幸晃?ldquo;肝豆狀核變性”患者發(fā)現(xiàn)，吃了30多年“青霉胺片”突然停產(chǎn)，買不到了。而這種藥“一頓”不吃就會導(dǎo)致病情惡化?；颊吆图覍傩募比绶佟?/p>

“救命藥”突然停產(chǎn) 全城總動員找到少量庫存

今年45歲的患者曹麗珠是12歲那年患上的這種罕見病——“肝豆狀核變性”。在她3歲的時候，父親因救火光榮犧牲，30多年來，都是她的母親林樹蘭一個人帶著她輾轉(zhuǎn)各地治病，每天準時準點照顧她吃藥，其中就包括每天必須要按時按量服用的“青霉胺片”。可是這種藥突然之間斷了貨。

患者母親 林樹蘭：我說能不能停一下，或者減少量，誰知道，我一減少一粒一天，結(jié)果就馬上發(fā)作起來。

記者了解到，“肝豆狀核變性”病如果是早期診斷，一般較少影響生活質(zhì)量和生存期，但是晚期治療效果甚微，病情變化快甚至?xí)＜吧?。曹麗珠由于長時間患病，已經(jīng)導(dǎo)致小腦萎縮，失去聽力，脾氣也不定時會變得很暴躁。

患者母親 林樹蘭：我打電話去藥房，說沒有藥，我就慌起來了，因為我的藥少了。我就打去電話問廠家，廠家說停產(chǎn)了，不生產(chǎn)了。所以又著急又慌了，所以她就說我的命就只有幾天命了，沒辦法了。

萬般無奈之下，林樹蘭只好求助當?shù)孛襟w，經(jīng)當?shù)孛襟w報道后，?？谑邢嚓P(guān)部門、30多家醫(yī)院、包括藥品銷售企業(yè)都行動了起來，幫助林樹蘭找藥，最終在一家藥店找到了少量的庫存。目前，這一批“青霉胺片”庫存足以支撐曹麗珠一年用量，直到廠家恢復(fù)生產(chǎn)。

小眾藥、廉價藥常短缺停產(chǎn) 如何保住“救命藥”的命

記者了解到，近年來不少小眾藥、廉價藥常常斷貨，像治療兒童白血病的白舒非，心臟手術(shù)要用的魚精蛋白，治療甲狀腺功能減退的常用藥“優(yōu)甲樂”等幾類藥品，都出現(xiàn)斷貨的現(xiàn)象。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員 劉國恩：國家發(fā)改委的價格在全國層面上的管控，以及到省級層面上的招標采購，在探討價格機制上，還處于一個摸索過程當中。導(dǎo)致了市場上需求比較小的這些產(chǎn)品，確實是處于比較難以生存的狀況，自然的，我們醫(yī)藥企業(yè)有更多選擇的時候，它就會選擇不去研發(fā)生產(chǎn)這樣的小眾藥品，所以導(dǎo)致短缺產(chǎn)品的問題越來越嚴重。

患者們也害怕企業(yè)因為利潤薄弱甚至是虧損而從此停產(chǎn)。

患者母親 林樹蘭：因為全國就一家廠，如果沒有藥了，那些病號怎么辦？只有坐在家里等死了，真正很怕人的。

日前，國務(wù)院印發(fā)了《“十三五”國家藥品安全規(guī)劃》，《規(guī)劃》提出，保證臨床必需、用量不確定的低價藥、搶救用藥和罕見病用藥的市場供應(yīng)。這也意味著，這些“救命藥”未來或不再難覓蹤影。其中還明確，鼓勵具有臨床價值的新藥和臨床急需仿制藥研發(fā)上市。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員 劉國恩：如果希望引導(dǎo)非政府企業(yè)，民營企業(yè)來參與短缺藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，那就應(yīng)該通過市場的正常手段，來讓他們得到一個合理的，能夠補償他過去投資成本的這么一些制度安排，來解決他們正常研發(fā)和生產(chǎn)行為。政府做一些相關(guān)的調(diào)整，或者讓政府自己舉辦的企業(yè)，（國有企業(yè)）來完成這項任務(wù)，而在中國，目前還有這樣的優(yōu)勢，因為我們還有大量的所謂國營企業(yè)還存在，在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)里面，它們自然就應(yīng)該成為完成這個任務(wù)的主力軍。

九成藥品沒有兒童劑型

除了小眾藥廉價藥常常斷貨，兒童藥品的短缺也是一個問題。據(jù)了解，我國現(xiàn)有3500多種藥品中，專供兒童使用的僅60多種，占總數(shù)的1.7%，九成藥品沒有兒童劑型。

目前，國家衛(wèi)生計生委批準的15家大型兒童醫(yī)療機構(gòu)可以進行兒童藥品的臨床實驗，專家表示，以一種藥品100例臨床用藥情況來看，三五年下來，愿意參加臨床實驗的患兒可能只有二三十例，甚至更少。然而，兒童藥品用量隨著各個年齡階段，體重變化都會有所調(diào)整，新藥的研發(fā)和劑量的生產(chǎn)就會難上加難。

國務(wù)院國家醫(yī)改專家咨詢委員會委員 劉國恩：國內(nèi)和國際都一樣的，在兒童用藥和兒童研發(fā)生產(chǎn)上，條件實際上比成人的條件更苛刻，要求更高，這個中國和其它國家是共性的。

北京市兒童醫(yī)院醫(yī)學(xué)部副主任 魏京海：大部分這些短缺藥都集中在一些?？朴盟帲@個主要原因還是因為這個病人群體更小，所以這樣的市場銷售可能就更小，企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)的積極性就會更差一些。

圖集

以心臟病用藥地高辛為例，一瓶兒童用藥地高辛口服溶液是30毫升，里面的藥物劑量只有1.5毫克，市場零售價21.52元。成人服用的地高辛片劑每瓶30片，每片的劑量為0.25毫克，市場零售價約30元左右，不同廠家略有差異。兒童藥品不僅是成本高，作為溶液的制作和保存成本也會更高，但是對于兒童藥品來說，溶液的劑量更準且更易讓患兒服用。

就目前兒童藥品的現(xiàn)狀，兒科目錄共有藥物1098種，兒童專用藥品只有45種，占4%，其余1053種藥物中，有兒童用法、用量的品種約43%。這就意味著，半數(shù)以上的藥品在兒科使用時沒有標注兒童的用法和用量。

北京市兒童醫(yī)院醫(yī)學(xué)部副主任 魏京海：有的藥治療窗比較窄，就是它治療的劑量和中毒的劑量是很接近的，如果劑量分得不準確的話，很容易造成中毒。所以經(jīng)常會需要血濃度的檢測等等來進行給藥。

記者在北京市兒童醫(yī)院拍攝采訪的時候，看到藥劑師要人工來分配藥物劑量，還有的藥品要磨成粉末狀，按患兒公斤數(shù)才能定量。

兒童藥品短缺成重災(zāi)區(qū)

因為兒童機體尚未發(fā)育成熟，全身組織和器官都還處于生長發(fā)育階段，功能不完善，用藥的時候，一個小小的誤差，都可能造成孩子的終身遺憾。

相關(guān)專家表示，兒童藥品的短缺主要在三個方面。首先是某種藥品短缺，這種藥品用于治療某種?？萍膊?，不分成人與兒童；第二是兒童用藥在規(guī)格和劑型上的短缺，成人可以服用膠囊或者片劑，但兒童無法服用，另外在藥品用量上也會有較大的差距；第三是專門針對新生兒的藥品比較缺乏。由于兒童藥的研發(fā)成本高，風(fēng)險大，時間長，很少會有家長愿意讓自己的孩子來做試體，所以臨床實驗較為困難，很多企業(yè)、研發(fā)單位都不愿意在這個領(lǐng)域涉足。根據(jù)相關(guān)報告顯示，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例從2012年的53%上升到2014年的73%。從中毒年齡來看，1-4歲兒童占比最大，占64%。

2014年以來，國家六部委出臺了關(guān)于保障兒童用藥的意見以后，很多職能部門也在積極的采取辦法來解決兒童用藥的實際問題。把納入到國家基本藥品目錄里的藥物定點生產(chǎn)、定點供應(yīng)；藥監(jiān)部門在申報兒童用藥劑型或者是修改兒童用藥說明書相應(yīng)用法用量的內(nèi)容，給予優(yōu)先注冊審批，加快審批速度。