諾華公司Rydapt（midostaurin，米哚妥林）是歐洲批準(zhǔn)的第一種用于FLT3突變急性髓細(xì)胞性白血病（AML）的藥物，其也是唯一一種靶向治療藥物。

但近日，英國國家健康與護(hù)理研究所（NICE）已經(jīng)拒絕該藥物納入英國健康保障體系。

在相關(guān)準(zhǔn)則草案中，英國成本監(jiān)督機(jī)構(gòu)強(qiáng)調(diào)，根據(jù)來自隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示，服用Rydapt化療的患者比單獨(dú)使用化療的患者活得更長。但是，由于這個(gè)臨床試驗(yàn)不包括60歲以上的老人，這種藥在老年人中的療效有效性是“不確定的”。

相關(guān)分析人士認(rèn)為，由于經(jīng)濟(jì)模式的問題，米哚妥林的成本效益也存在很大的不確定性，包括在復(fù)發(fā)之后沒有適當(dāng)?shù)貎r(jià)格核算緩解，在某些情況下還將導(dǎo)致長期且昂貴治療費(fèi)用，

根據(jù)估算，Rydapt聯(lián)合化療與單純化療相比，最有可能的成本效益估計(jì)是每增加一個(gè)質(zhì)量調(diào)整生命年度增加治療費(fèi)用高達(dá)62，818英鎊，因此這對(duì)于想要納入英國健康保障體系使用來說是一比巨額的支出。

英國NICE表示，這種藥物也不適合在癌癥藥物基金中使用，因?yàn)樵撍幬?ldquo;目前的價(jià)格沒有合理的成本效益，其療效的不確定性也尚未證實(shí)”。

同樣地，羅氏藥物Roactemra（tocilizumab，托珠單抗）近日也遭到拒絕。在成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)在草案指導(dǎo)方針中拒絕藥物后，巨細(xì)胞動(dòng)脈炎患者不太可能通過英國健康保障體系獲得該藥物的治療機(jī)會(huì)。

英國NICE評(píng)估委員會(huì)強(qiáng)調(diào)，患者使用Roactemra到底需要接受多長時(shí)間治療以及長期收益的證據(jù)等問題上仍存在“重大不確定性”。

巨細(xì)胞動(dòng)脈炎是一種慢性系統(tǒng)性血管肉芽腫性炎癥，目前通常采用高劑量的皮質(zhì)類固醇（激素）治療，皮質(zhì)類固醇隨著治療的進(jìn)行劑量將逐漸減少。然而，這種治療形式會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)皮疹等皮膚問題并導(dǎo)致體重增加，長期使用激素還會(huì)導(dǎo)致糖尿病和骨質(zhì)疏松癥。

臨床數(shù)據(jù)顯示，與單獨(dú)使用皮質(zhì)類固醇的患者相比，使用Roactemra聯(lián)合皮質(zhì)類固醇一年后，更多的患者能夠維持癥狀緩解并需要較低劑量的皮質(zhì)類固醇。

然而，該藥物的成本效益估值計(jì)算為每質(zhì)量調(diào)整生命年至少65，800英鎊，這顯然要遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于英國健康保障體系通常認(rèn)為的“物有所值”的標(biāo)準(zhǔn)。

試驗(yàn)顯示Roactemra的治療最多將需要持續(xù)兩年時(shí)間，但有些人可能需要更長的治療時(shí)間，這也就將進(jìn)一步提高其成本效益的估計(jì)值。