過去，一款藥單價再高也超不過百萬元。然而，近日的一款新藥一舉刷新了紀錄。瑞士藥廠諾華研發(fā)的新藥“Zolgensma”日前在美上市，該藥單價高達210萬美元（約合人民幣1448萬元）。

記者觀察發(fā)現(xiàn)，不少國外藥企在這一領域進行了布局，以高價藥博弈罕見病市場。但是貴價藥的開發(fā)并非易事，昂貴的市場營銷推廣、藥物研發(fā)費用已成創(chuàng)新藥的兩大硬傷。

一大波藥廠正布局掘金罕見病市場

記者獲悉，新藥“Zolgensma”可用于小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法，治療罕見遺傳病“脊髓性肌肉萎縮癥”（SMA）。

有患者家屬透露，這是一種致死性神經(jīng)肌肉疾病，在過去根本沒有任何治療手段。而“Zolgensma”注入患者體內(nèi)后，有效基因會取代掉缺陷基因。研發(fā)該藥的藥廠曾透露，該藥只需要一劑就能完成治療，且可分期付款。但這依舊是難以支付的一筆巨款。

有業(yè)內(nèi)人士告訴記者，隨著醫(yī)療研發(fā)不斷加速，曾被視為絕癥的SMA領域的創(chuàng)新藥具有龐大市場。記者觀察發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)外不少藥企都在布局這一罕見病領域。

有行業(yè)人士分析道，“在所有人中，平均每35～50人中就有一名致病基因攜帶者，若夫妻雙方均為攜帶者，有1/4的概率生下SMA患兒。中國約有SMA患兒3萬～5萬人，每年新增1500～2500例。”然而，基因療法一直是天價藥的代名詞，但不同藥廠研發(fā)的新藥效果不盡相同，或許成為市場競爭的不確定性。

早在“Zolgensma”之前，另一款針對SMA的新藥Spinraza便相繼在美國、中國上市，其也是首款脊髓性肌萎縮領域獲FDA批準的基因療法。在美國，研發(fā)藥廠Biogen將Spinraza定價為首年75萬美元，之后每年花費37.5萬美元，價格同樣不菲。此外，記者發(fā)現(xiàn)，國外還有多個治療SMA的在研藥物正在開展臨床試驗，如羅氏的Risdiplam（3項全球性多中心三期臨床，有望成為首個治療所有類型SMA的口服藥物），安斯泰來的Reldesemtiv（治療Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型SMA，處于二期臨床）。

不過，貴價藥的開發(fā)并非易事。以輝瑞（Pfizer）、諾華（Novartis）和賽諾菲（Sanofi）這三家大型制藥商為例，有券商分析報告指出，市場營銷推廣、藥物研發(fā)已成近年來大型制藥商最主要的成本構(gòu)成。

焦點關注

開發(fā)和銷售兩大開支成硬傷

在最近兩個財年中，輝瑞在研發(fā)上的支出分別為78.72億美元和76.57億美元，分別占當年收入的14.9%和14.6%；諾華2016和2017兩個財年在核心研發(fā)上的支出分別為84.02億美元和83.13億美元，分別占收入的17%和16.5%；賽諾菲的研發(fā)支出分別為51.72億歐元和54.72億歐元，分別占兩個財年收入的15.3%和15.6%。此外，最近兩個財年銷售支出在這三家藥企收入上的占比均超1/4。據(jù)報道，在每10家美國制藥企業(yè)中，就有9家企業(yè)的市場營銷費用高于其研發(fā)費用。