健康中國2030規(guī)劃綱要明確指出,科技創(chuàng)新將為提高健康水平提供有力支撐,并要求加快創(chuàng)新藥和臨床急需新藥的審評(píng)審批。對(duì)于患者、家庭和社會(huì)發(fā)展而言,創(chuàng)新藥不僅能夠幫助治療延長(zhǎng)生命,提升患者生活質(zhì)量,還將節(jié)省整體醫(yī)療費(fèi)用,促進(jìn)經(jīng)濟(jì)發(fā)展,對(duì)于健康中國2030目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)具有不可替代的價(jià)值。

過去五年來,政府采取多項(xiàng)舉措鼓勵(lì)醫(yī)藥創(chuàng)新,優(yōu)化藥品審評(píng)審批流程,讓我國的創(chuàng)新藥引入駛?cè)肟燔嚨?藥監(jiān)改革用短短幾年時(shí)間實(shí)現(xiàn)了與國際接軌,成績(jī)令世界矚目。然而,與發(fā)達(dá)國家相比我國的用藥結(jié)構(gòu)仍有優(yōu)化提升空間,分析數(shù)據(jù)顯示,當(dāng)前我國的藥品整體市場(chǎng)規(guī)模中,創(chuàng)新藥只占25%,與全球平均60%以及歐美發(fā)達(dá)國家80%的創(chuàng)新藥占比仍有較大差距。另據(jù)中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)(以下簡(jiǎn)稱“RDPAC”)的一項(xiàng)研究報(bào)告顯示,2009年1月至2019年6月期間,在歐美日均獲批的新藥中,尚有一半未能進(jìn)入中國,其中有71%可滿足我國急迫的臨床需求。因此,繼續(xù)加快創(chuàng)新藥引入、強(qiáng)化創(chuàng)新的激勵(lì)與保護(hù)、提升創(chuàng)新藥的患者可及等舉措顯得尤為迫切。

作為“以患者為中心”行業(yè)準(zhǔn)則的踐行者,RDPAC會(huì)員企業(yè)一直致力于引進(jìn)全球創(chuàng)新成果惠及中國患者。過去兩年來,RDPAC會(huì)員企業(yè)累計(jì)向中國市場(chǎng)引進(jìn)了超過100種創(chuàng)新藥物,占同期中國市場(chǎng)所有上市創(chuàng)新藥物的80%以上。其中,RDPAC會(huì)員企業(yè)與海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱“樂城先行區(qū)”)在創(chuàng)新藥引進(jìn)上的合作尤其引人關(guān)注。過去幾年來,RDPAC會(huì)員企業(yè)與樂城先行區(qū)緊密合作,為滿足我國患者治療需求開辟了一條特別的“綠色通道”,已成功引進(jìn)了數(shù)十種進(jìn)口創(chuàng)新產(chǎn)品。

為了更好地探討和分享樂城先行區(qū)在創(chuàng)新藥引進(jìn)方面的成功經(jīng)驗(yàn),進(jìn)一步加快全球創(chuàng)新藥進(jìn)入中國以惠及患者,RDPAC聯(lián)合樂城先行區(qū)在7月特別舉辦了一場(chǎng)“海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品政策解讀會(huì)”,并邀請(qǐng)了相關(guān)領(lǐng)導(dǎo)及專家,就樂城先行區(qū)的特許藥械引入使用和審評(píng)審批等政策與流程進(jìn)行了詳細(xì)解讀,搭建了一個(gè)跨國藥企和樂城先行區(qū)直接溝通與交流的平臺(tái)。

在藥械審評(píng)審批、患者可及等多環(huán)節(jié),樂城先行區(qū)實(shí)施了創(chuàng)新舉措,讓患者及時(shí)用得上、用得起救命藥,享受全球醫(yī)藥創(chuàng)新的紅利。海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長(zhǎng)劉哲峰介紹,2018年國務(wù)院允許在樂城先行區(qū)使用國內(nèi)尚未注冊(cè)、國外已經(jīng)上市的創(chuàng)新藥械產(chǎn)品,當(dāng)前樂城先行區(qū)已打造骨科、腫瘤科、眼科、耳鼻喉和心內(nèi)科等多個(gè)領(lǐng)域國際先進(jìn)水平的專業(yè)科室,讓患者享受到全球先進(jìn)的創(chuàng)新治療手段。樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局常務(wù)副局長(zhǎng)李麗靜進(jìn)一步介紹,截至2020年6月,樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種首例突破100例,可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達(dá)100種。此前,中重度斑塊狀銀屑病藥物司庫奇尤單抗、中重度特應(yīng)性皮炎藥物Dupixent、宮頸癌九價(jià)HPV疫苗等創(chuàng)新藥物、疫苗均在樂城先行區(qū)得到成功引進(jìn),提前讓使用者受益,并積累臨床經(jīng)驗(yàn)。

關(guān)于患者通過該特別通道獲得治療需承擔(dān)的成本,劉哲峰介紹,2020年先行區(qū)憑借發(fā)展海南自由貿(mào)易港的基礎(chǔ)上出臺(tái)了稅收優(yōu)惠政策,降低從境外引入國內(nèi)未上市的創(chuàng)新藥械的成本,此外樂城先行區(qū)還積極推動(dòng)商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的參與,推出境內(nèi)外特藥險(xiǎn),緩解患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),提高了患者的創(chuàng)新藥可及,讓患者既能“用得上”,又能“用得起”。

值得關(guān)注的是,樂城先行區(qū)還啟動(dòng)了真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn),這對(duì)于推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于創(chuàng)新藥的審評(píng)審批具有重要意義。2019年6月,國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動(dòng)了海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作。2020年3月,RDPAC會(huì)員企業(yè)艾爾建的“青光眼引流管”成為國內(nèi)第一個(gè)通過真實(shí)世界數(shù)據(jù)獲批上市的醫(yī)療器械產(chǎn)品,不到半年的時(shí)間即在國內(nèi)成功實(shí)現(xiàn)獲批上市。在藥品方面,李麗靜表示,當(dāng)前樂城先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局已初步整理了5家企業(yè)的7個(gè)品種報(bào)送國家藥審中心,未來將密切跟蹤和及時(shí)了解,確認(rèn)真實(shí)世界數(shù)據(jù)藥品的申報(bào)資料和流程。

RDPAC執(zhí)行總裁康韋女士在會(huì)議中進(jìn)行了總結(jié),她表示:“促進(jìn)創(chuàng)新藥盡快進(jìn)入中國市場(chǎng),滿足中國患者的臨床需求一直是RDPAC的工作重點(diǎn)之一。樂城先行區(qū)的政策幫助我國患者能夠盡早獲得全球創(chuàng)新藥,不出國門,‘在家’即能共享全球醫(yī)藥創(chuàng)新成果。同時(shí),樂城先行區(qū)的實(shí)踐也為推動(dòng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于我國創(chuàng)新藥的審評(píng)審批提供了有價(jià)值的探索路徑,這些經(jīng)驗(yàn)的積累對(duì)于讓全球創(chuàng)新成果早日惠及我國患者意義深遠(yuǎn)。RDPAC將一如既往地助力中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的完善,與會(huì)員企業(yè)一起,攜手樂城先行區(qū),為我國患者帶來更多的救命好藥,共同助力健康中國2030。”