3月25日，美國FDA批準了首只顯示可讓黑素瘤患者延長壽命的藥物Yervoy。該藥由百時美施貴寶開發(fā)，是一種新穎的抗癌藥，通過刺激人體自身的免疫系統(tǒng)對抗腫瘤。當日，百時美施貴寶股價上漲86美分，達27.29美元。部分原因在于，該藥定價高于市場人士預期，此外，該藥獲批有望令其用途比預期更為廣泛。

價格高昂引發(fā)爭議

在一項大型隨機臨床試驗中，患轉(zhuǎn)移性黑素瘤的病人通過使用Yervoy進行治療，平均存活大約10個月，對照組患者的這一時間為6.4個月。

百時美施貴寶表示，該藥一個完整療程的費用為12萬美元，整個療程包括在3個月內(nèi)接受4次Yervoy輸液。由此引發(fā)圍繞抗癌藥價格爭論的進一步升溫，大多數(shù)抗癌藥平均只能令病人生命延長幾個月。

在臨床試驗中，20%以上使用Yervoy的病人至少存活兩年。目前無法預測哪些病人將從Yervoy的治療中受益。

 百時美施貴寶的發(fā)言人表示，市場上用來治療黑素瘤的其它藥物價格與Yervoy相差無幾，但這些藥物并沒有證明能延長病人的生命。發(fā)言人表示，公司將向某些病人提供經(jīng)濟資助。

根據(jù)美國癌癥學會提供的數(shù)據(jù)，去年美國新發(fā)生約6.8萬例黑素瘤病例，8700人因黑素瘤死亡。黑素瘤病例數(shù)量一直在上升，原因在于人們在太陽照射下沒有采取適當?shù)姆雷o措施。早期發(fā)現(xiàn)的黑素瘤可通過手術(shù)進行切除。一旦黑素瘤轉(zhuǎn)移或者擴散，就非常難治療。各種藥物在臨床試驗中遭遇了失敗。

上一次獲批用來治療黑素瘤的藥物是白細胞介素-2，時間在1998年。然而該藥毒性之大，以至于很少被使用。白細胞介素-2以及另外一只獲得批準的藥物dacarbazine都無法清晰地表明改善病人的生存幾率。

彌補專利到期損失

由羅氏和Plexxikon公司開發(fā)的一只藥物最近在一項大規(guī)模臨床試驗中，同樣被發(fā)現(xiàn)可延長轉(zhuǎn)移性黑素瘤患者的生命。兩家公司沒有詳細提供研究結(jié)果，它們希望在今年晚些時候提交該藥的審批申請。

 BMO資本市場公司分析師表示，Yervoy的年銷售額最終將超過10億美元。百時美施貴寶與賽諾菲安萬特共同開發(fā)的的暢銷藥Plavix將在明年失去專利，它需要新產(chǎn)品幫助彌補這只抗凝血藥物的經(jīng)濟損失。

 近年來，市場上涌現(xiàn)出一類被稱為免疫療法的治療藥物，它們利用人體自身免疫系統(tǒng)來抗擊腫瘤。Yervoy就是其中一個例子。去年，F(xiàn)DA批準抗前列腺癌藥Provenge，被認為是免疫療法的第一只藥物，該藥由Dendreon公司開發(fā)。相比之下，Yervoy通過使抑制人體免疫系統(tǒng)的機制失去作用，達到治療效果。

Yervoy通過抑制T細胞表面的一種蛋白質(zhì)而起到治療作用，T細胞是免疫系統(tǒng)中負責偵察外來入侵者的哨兵。這種被稱為毒性T細胞抗原4（CTLA-4）的蛋白質(zhì)可以抑制T細胞的活動。百時美施貴寶另一只藥物Orencia向類風濕性關(guān)節(jié)炎患者提供CTLA-4，目的是為了減少病人的免疫系統(tǒng)對他們的關(guān)節(jié)發(fā)起攻擊。Yervoy的作用方式正好相反，它抑制CTLA-4，以促發(fā)免疫系統(tǒng)。