孤兒藥乃是指治療罕見病的藥物，其需求量少，研發(fā)動(dòng)力不足，為數(shù)不多的藥物更是費(fèi)用昂貴。不過，一份報(bào)告認(rèn)為，未來孤兒藥市場(chǎng)前景令人樂觀。

醫(yī)療健康領(lǐng)域行業(yè)及市場(chǎng)調(diào)研公司EvaluatePharma近日發(fā)布《孤兒藥報(bào)告2014》（下稱《報(bào)告》），預(yù)期在全球范圍內(nèi)，從2014年至2020年，孤兒藥銷售規(guī)模的年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)到11%，2020年突破1760億美元。

《報(bào)告》估計(jì)，在未來五年中，孤兒藥的增長(zhǎng)情況將好于處方藥。其銷售規(guī)模的年復(fù)合增長(zhǎng)率近11%，是處方藥（仿制藥除外）銷售規(guī)模增速的兩倍。市場(chǎng)規(guī)模將從2014年970億美元增長(zhǎng)到2020年1760億美元，占處方藥（仿制藥除外）市場(chǎng)規(guī)模的19%。而在2013年，該比例僅為6.8%，約900億美元。

《報(bào)告》認(rèn)為，更少的研發(fā)費(fèi)用和更大的市場(chǎng)回報(bào)，成為未來孤兒藥市場(chǎng)急速擴(kuò)張的原因。主要表現(xiàn)為，孤兒藥的研發(fā)規(guī)模遠(yuǎn)小于非孤兒藥，研發(fā)企業(yè)在臨床試驗(yàn)階段的成本相對(duì)較低，并且一些國家給出的孤兒藥稅收優(yōu)惠進(jìn)一步減少成本。另外，在監(jiān)管審查階段，由于孤兒藥通常具備不可替代性，更易通過審查。

孤兒藥在市場(chǎng)中的價(jià)格優(yōu)勢(shì)也是藥企選擇研發(fā)的原因之一。雖說孤兒藥用于醫(yī)治少數(shù)人的疾病，但孤兒藥的費(fèi)用支出卻一點(diǎn)都不少，即使在醫(yī)保涵蓋甚廣的美國，孤兒藥費(fèi)用都是一筆不菲的支出。

《報(bào)告》顯示，2014年，美國患者在孤兒藥上的人均費(fèi)用是非孤兒藥的六倍，孤兒藥的人均費(fèi)用為133782美元，而非孤兒藥為20875美元。

除此之外，這份《報(bào)告》還分析了未來有潛力的孤兒藥藥品和孤兒藥研發(fā)企業(yè)。從凈現(xiàn)值來看，Vertex制藥公司的VX-809和Kalydeco被認(rèn)為是2013年以來最有價(jià)值的孤兒藥，2020年銷售額將達(dá)到40億美元。VX-809和Kalydeco聯(lián)合用藥能改善囊性纖維化病患者病情。囊性纖維化是一種遺傳性分泌腺疾病，主要影響呼吸系統(tǒng)、胃腸道和生殖系統(tǒng)，2000至2500新生兒中有一個(gè)患有此病，約半數(shù)兒童因感染或心肺功能衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥于10歲前死亡，活至成年者較少。

此外，未來六年中，百時(shí)美施貴寶公司（BMS）被認(rèn)為將超越諾華公司，成為孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)頭人。BMS將取得的地位得益于其研發(fā)的抗癌免疫療法PD-1抑制劑Opdivo，抑制劑Opdivo用于治療晚期黑色素瘤，美國FDA已授予Opdivo治療黑色素瘤的突破性療法認(rèn)定。

孤兒藥用于醫(yī)治罕見病，一些國家根據(jù)人口基數(shù)定義罕見病，美國將患病人數(shù)少于20萬的疾病定義為罕見病，歐盟為少于25萬患者的疾病，日本則是指少于五萬患者的疾病。而中國目前尚無罕見病官方定義，罕見病患者的困境民間亦較少關(guān)注。9月中旬，一場(chǎng)“冰桶挑戰(zhàn)”游戲風(fēng)靡全球，大規(guī)模普及了一種被稱為“漸凍癥”的罕見病，并提升了社會(huì)對(duì)罕見病群體生存狀況的了解。