近日，值中國醫(yī)師協(xié)會腎臟內(nèi)科醫(yī)師分會（CNA）2023年學(xué)術(shù)年會召開之際，由翰森制藥主辦的“培莫沙肽（PERA，圣羅萊）首場全國醫(yī)學(xué)信息發(fā)布會”在CNA閉幕式專題會上舉行。大會匯聚腎臟病領(lǐng)域頂級專家及產(chǎn)學(xué)研同道，圍繞我國慢性腎臟病（CKD）臨床實(shí)踐中復(fù)雜多變的需求和難題展開深入探討。

培莫沙肽是全球唯一EPO受體高特異性小多肽月激動劑，2023年6月30日獲批上市，開啟我國CKD腎性貧血治療新時代。在專題會上，山東省立醫(yī)院王榮教授重磅發(fā)布并詳細(xì)解讀了關(guān)于“培莫沙肽治療CKD非透析患者腎性貧血的有效性和安全性研究”和“培莫沙肽治療CKD透析患者腎性貧血的有效性和安全性研究”數(shù)據(jù)。

藥學(xué)研究表明，培莫沙肽對EPO受體（EPOR）具有高選擇性，具有潛在的安全性優(yōu)勢；相比短效促紅細(xì)胞生成制劑（ESAs）藥物，培莫沙肽顯著延長半衰期，只需每4周給藥一次，給患者帶來很大便利，有助提高治療依從性。

臨床研究顯示，在三期臨床研究24周的療效評估期內(nèi)，針對非透析CKD腎性貧血患者，培莫沙肽與人促紅細(xì)胞生成素（rHuEPO）的血紅蛋白（Hb）達(dá)標(biāo)率沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，但是在52周的延伸期內(nèi)，貧血糾正后的血紅蛋白維持率，培莫沙肽要明顯優(yōu)于對照組rHuEPO，且不良事件的發(fā)生率也低于對照組。

針對透析CKD腎性貧血患者，培莫沙肽組與對照組rHuEPO的Hb達(dá)標(biāo)率沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，但是在某些特殊人群，如：年齡＜65歲、男性、腹膜透析、血紅蛋白濃度≥11.5g/dL和全部紐約心功能分級亞組中，培莫沙肽組達(dá)到優(yōu)效性，且Hb變異性更小；在整體安全譜相似的情況下，在復(fù)合安全性事件和其他心血管事件發(fā)生率，培莫沙肽組要明顯低于對照組rHuEPO。

大會主席、解放軍總醫(yī)院蔡廣研教授表示：“作為中國原研創(chuàng)新藥，培莫沙肽填補(bǔ)了我國乃至全球新類別ESAs月制劑的空白，我們很高興看到培莫沙肽在CKD腎性貧血領(lǐng)域取得可喜成果，為切實(shí)提高臨床治療水平、改善患者治療現(xiàn)狀帶來全新選擇。”

值得注意的是，圣羅萊的研發(fā)歷時15年，是翰森制藥上市的第7款創(chuàng)新藥。在此之前，翰森制藥已經(jīng)上市了5款自研創(chuàng)新藥和1款引進(jìn)創(chuàng)新藥，包括三代EGFR抑制劑阿美樂（甲磺酸阿美替尼片）、新型第二代替諾福韋（TFV）恒沐（艾米替諾福韋片）、新型二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI）豪森昕福（甲磺酸氟馬替尼片）、全球第一個PEG化的長效GLP-1R激動劑孚來美（聚乙二醇洛塞那肽注射液）、新型第三代硝基咪唑類藥物邁靈達(dá)（嗎啉硝唑氯化鈉注射液），以及全球唯一獲批用于AQP4抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者治療的人源化抗CD19單抗昕越（伊奈利珠單抗注射液），且均已進(jìn)入國家醫(yī)保目錄。

資料顯示，翰森制藥在2021年申報(bào)新項(xiàng)目出現(xiàn)爆發(fā)式增長的情況，2021年之前，每年創(chuàng)新藥的項(xiàng)目申報(bào)數(shù)量維持在1-3個，而在2021年猛增至14個創(chuàng)新藥項(xiàng)目，可以看到，如今，翰森制藥先前布局的創(chuàng)新藥正源源不斷地向后期轉(zhuǎn)化。

關(guān)于CKD腎性貧血

腎性貧血是CKD最常見的并發(fā)癥之一。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，中國成年人CKD患病率為10.8%，其中50%以上合并貧血[1]；并且隨著CKD的進(jìn)展，腎性貧血患病率不斷增加，非透析CKD患者中總體貧血患病率28.5%-72.0%，而透析患者中貧血患病率則高達(dá)91.6%-98.2%[2]。最新數(shù)據(jù)顯示，截至2022年底，我國（含港澳臺地區(qū)）透析患者達(dá)110萬人，較2011年相比增長3.6倍，是全球透析患者最多的國家，且患者數(shù)量仍在快速上升[3]，大量臨床需求亟待滿足。

紅細(xì)胞生成素（EPO）生成不足是腎性貧血的重要原因之一，應(yīng)用紅細(xì)胞生成刺激劑（ESAs）是腎性貧血治療的關(guān)鍵手段。藥理學(xué)研究及臨床研究表明，培莫沙肽對EPO受體（EPOR）具有高選擇性，與具有促紅作用的EPOR同二聚體的結(jié)合能力強(qiáng)，促紅作用與傳統(tǒng)ESAs相當(dāng)，但與非促紅作用的異二聚體（EPOR＋CD131）結(jié)合能力較低，具有潛在的安全性優(yōu)勢；培莫沙肽分子結(jié)構(gòu)中不含賴氨酸，因此不會像其它ESAs那樣因賴氨酸發(fā)生氨甲酰化；相比短效ESAs藥物，培莫沙肽經(jīng)聚乙二醇修飾，顯著延長半衰期，只需每4周給藥一次，大大降低給藥頻率，給患者帶來很大便利，有助提高治療依從性。

關(guān)于圣羅萊®

圣羅萊®（培莫沙肽注射液）是翰森制藥自主研發(fā)的“全球唯一EPO受體高特異性小多肽月激動劑”，2023年6月獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，適用于治療因慢性腎臟?。–KD）引起的貧血，包括未接受紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療的成人非透析患者，及正在接受短效促紅細(xì)胞生成素（EPO）治療的成人透析患者。圣羅萊®是翰森制藥獲批上市的第7款創(chuàng)新藥，也是翰森制藥首款同時獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥的創(chuàng)新藥。

參考資料：

[1] 中華醫(yī)學(xué)會腎臟病學(xué)分會腎性貧血診斷和治療共識專家組.腎性貧血診斷與治療中國專家共識（2018修訂版）.中華腎臟病雜志2018年11月第34卷第11期；

[2] 中國醫(yī)師協(xié)會腎臟內(nèi)科醫(yī)師分會腎性貧血指南工作組.中國腎性貧血診治臨床實(shí)踐指南[J].中華醫(yī)學(xué)雜志2021年6月1日第101卷第20期；

[3] 《中國醫(yī)師協(xié)會腎臟內(nèi)科醫(yī)師分會2023年學(xué)術(shù)年會》專家現(xiàn)場報(bào)告。

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