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新藥研發(fā)路徑抉擇

2012-12-03 09:34 來源:醫(yī)藥經(jīng)濟報 點擊:

核心提示:“在國家把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位為新興戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè),在全球藥物研發(fā)國際化進程已成大局的環(huán)境下,中國藥物創(chuàng)新之路該如何走?”SFDA藥品審評中心主任助理馮毅在“第三屆中國藥物創(chuàng)新論壇”上如是說。

主持人:SFDA藥品審評中心主任助理 馮毅

嘉 賓:

恒瑞制藥董事長 孫飄揚

先聲藥業(yè)首席科學家 王鵬

賽諾菲全球研發(fā)副總裁 江寧軍

“在國家把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位為新興戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè),在全球藥物研發(fā)國際化進程已成大局的環(huán)境下,中國藥物創(chuàng)新之路該如何走?”SFDA藥品審評中心主任助理馮毅在“第三屆中國藥物創(chuàng)新論壇”上如是說。

對此,在論壇上,本土企業(yè)與跨國藥企代表就當今藥物研發(fā)面臨的問題及出路、如何進行研發(fā)決策定位、科學管理藥物研發(fā)等進行了深入探討。

主持人:制藥企業(yè)在新藥研發(fā)時,首先會面臨這樣的選擇——是做仿制藥(Me-too)還是中國首家?是做同類最優(yōu)(BIC,Best in class)、強仿藥(Fast Follow-one)還是全新創(chuàng)新(FIC,F(xiàn)irst in class)?請問各位所在企業(yè)的定位是什么?

 

孫飄揚:我們認為,在新藥研發(fā)上,應當是40%來自BIC類,40%為Fast Follow-on,其余20%為FIC類。

恒瑞對市場情況、市場的開拓能力與風險、自身創(chuàng)新能力、人才隊伍等一系列因素綜合考慮后,將新藥研發(fā)的戰(zhàn)略決策定位在Fast Follow-on上。

然而,從市場的角度來說,F(xiàn)ast Follow-on有一個問題,就是“它死你也死”、“它死哪塊你也死哪塊”,F(xiàn)IC因市場風險較小成為更好的選擇,但對現(xiàn)階段的國內(nèi)企業(yè)而言難度較大。所以,處于創(chuàng)新初期的企業(yè)應扎扎實實從Me-too開始,逐漸從事Fast Follow-on的工作,長期積累創(chuàng)新的經(jīng)驗后才有可能一步一步轉(zhuǎn)型到全新的創(chuàng)新。

王鵬:目前,先聲藥業(yè)的研發(fā)模式與機制定位將聚焦于創(chuàng)新藥物與首仿藥。實際上,我們內(nèi)部自研項目中有一半是Fast Follow-on,之所以作出這一決策,有兩點原因:第一,F(xiàn)ast Follow-on風險較低,相對容易成功上市;第二,可以與中國的優(yōu)勢完美結(jié)合。表現(xiàn)在兩個方面:首先,到了臨床我們能夠?qū)ふ也町惢?,利用中國臨床研究低成本優(yōu)勢,在Ⅱ期臨床研究中開發(fā)差異化,一個藥或能成為Best in Class;其次,尋找新的適應癥,比如輝瑞最近獲批的類風濕性關節(jié)炎治療藥物Xeljanz,實際上對不少自身免疫性疾病都有用,當我們已經(jīng)跟上去時,完全可以直接找新的適應癥進行申請,這也是與臨床結(jié)合。毫無疑問,F(xiàn)ast Follow-on是非常好的策略,當然這并不是簡單的follow。

江寧軍:近年來,藥物研發(fā)產(chǎn)出呈逐年下降的趨勢,具體表現(xiàn)在臨床研發(fā)時間不斷延長、新藥獲批逐年下降、研發(fā)耗資快速上漲等。用量化形式來講,通常情況下,1美元的投資只能換來70美分的回報,顯然這是沒有人愿意做的。出路在哪?賽諾菲認為是創(chuàng)新。因為仿制藥的利潤并不高,而重磅炸彈能為企業(yè)帶來高昂利潤。

 

主持人:新藥研發(fā)的特點是長周期、高投入、高風險,如何加強新藥研發(fā)風險管控?

 

孫飄揚:我們認為,科學管控新藥研發(fā)的風險就要確保新藥研發(fā)選題的科學性和研發(fā)管理決策的科學性。

為確保新藥研發(fā)選題的科學性,在靶標選擇上,作為本土制藥公司,恒瑞會專注于中國發(fā)病率較高的疾病,尋找未滿足臨床需求的新靶點,并充分理解靶標的機理和疾病的關系。其次,進行充分的信息調(diào)研、展開廣泛合作。比如在選擇糖尿病作為研發(fā)選題后,我們會從成熟的靶點到較新的、很新的,再到全新的靶點進行循序漸進的研究,形成較完整的管線產(chǎn)品。

在研發(fā)管理決策的科學性方面,一是在候選化合物上,我們注重候選化合物的質(zhì)量和尋求差異化。二是在臨床化合物的選擇上,臨床前評價為臨床試驗提供依據(jù),因此必須充分認識動物實驗的優(yōu)勢和局限性,重視安全性評價,做到早期評價、早期淘汰;進入臨床階段,恒瑞的感觸比較深,首先是適應癥的選擇,有時不成功的適應癥比成功的投入更大,所以這是決定將來藥物能否成功的重要因素,其次,如果安全有效性不確定,應及時停止研發(fā)。(下轉(zhuǎn)7版

 

    江寧軍:我們在決策時更關注醫(yī)學價值,關注中國發(fā)病率較高的疾病,力求尋找到?jīng)]有滿足臨床需求的新靶點,以滿足尚未滿足的醫(yī)療需求。如今,創(chuàng)新對于藥企而言不是尋找新的藥物靶點,而是證實靶點與疾病的相關性,并成功地把患者所需的新藥推向市場。

藥物研發(fā)必須考慮十大要素:所針對的疾病、患者的醫(yī)療需求、證實藥靶與疾病的相關性、深入了解相關的人體生理病理學、建立生物標記物的研發(fā)策略、建立嚴密的臨床療效驗證試驗的計劃、個體化醫(yī)療的概念貫串始終、藥靶的可調(diào)控性、知識產(chǎn)權的評估以及研發(fā)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學人才的培養(yǎng)。

 

主持人:近年來,中國企業(yè)與跨國藥企的合作越來越多,各位如何看待二者在新藥研發(fā)上的合作?

 

孫飄揚:恒瑞在與學術機構(gòu)、醫(yī)療機構(gòu)的研究人員進行合作時能發(fā)展新思路,將國內(nèi)的基礎研究轉(zhuǎn)化為具有顯著療效的藥物,充分利用國內(nèi)現(xiàn)有的平臺,實現(xiàn)產(chǎn)、學、研結(jié)合。新藥研發(fā)不是一個人的獨角戲,而是一場接力賽,需要各方面通力合作,建立互利合作的共生系統(tǒng)。

王鵬:由于國外早期項目過剩,而中國好項目不足,項目引進型國際合作已成為先聲藥業(yè)增加新研發(fā)項目的主要策略之一。在國外早期項目中,我們可以在中國承擔部分工作一直做到臨床試驗,由于在本土開展臨床研究,中國市場即可作為我們的回報,雙方都有各自對對方的成功里程碑和銷售機制。但它一開始就是合作關系,不存在購買元素,這樣既能增加優(yōu)質(zhì)項目,同時還能提升自身能力。實際上,這兩年有一半的跨國藥企在與我們探討類似的合作,所以我認為這是代表未來的主要模式。

另外,“百家匯”是先聲藥業(yè)新藥創(chuàng)新孵化基地,計劃接納大約100家海外創(chuàng)業(yè)型小企業(yè)到這里進行創(chuàng)新,我們充分利用中國的成本優(yōu)勢,為創(chuàng)業(yè)型企業(yè)提供所有的公用開放平臺,注入中國創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)驗。同時,先聲牽頭組織PE、VC甚至與地方政府一起解決創(chuàng)業(yè)型公司的資金需求,開展前期大規(guī)模的工作,實現(xiàn)人才引進與創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的共同目標。

江寧軍:當前,跨國企業(yè)其實也面臨嚴峻挑戰(zhàn)。國企可能有更多的資源去研發(fā)創(chuàng)新藥物,而大型跨國企業(yè)往往恰恰相反,有很多早期項目因沒有足夠的資源而無法推動新藥研發(fā)進程。因此,我們逐步與中國公司、研究機構(gòu)進行深入合作,以推進一些早期項目。比如,今年賽諾菲中國研發(fā)中心聯(lián)合中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院,研究我國首個罕見病領域的疾病診斷與治療,與中國醫(yī)學科學院藥物研究所合作研發(fā)“新型抗凝血劑”等。

Tags:新藥研發(fā) 制藥企業(yè) 醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)

責任編輯:醫(yī)藥零距離

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