新一輪藥品注冊管理體制改革啟動，臨床急需的兒童用藥、罕見病用藥和特殊人群用藥被納入優(yōu)先受理、審評的“綠色通道”。在國家食品藥品監(jiān)管局日前發(fā)布的《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）中，明確將“鼓勵研制兒童用藥”作為一項(xiàng)措施單獨(dú)列出。根據(jù)新規(guī)，國家對立題依據(jù)充分且具有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持的兒童藥物注冊申請，將給予加快審評。國內(nèi)一家以兒童藥開發(fā)為主營業(yè)務(wù)的藥企高管蔡先生告訴記者，由于兒童藥物的開發(fā)周期較長，利潤較低，很多藥企對研發(fā)、生產(chǎn)兒童用藥缺乏好感。“一旦針對兒童開發(fā)的新藥進(jìn)入特殊審批程序，將有助于加快我國兒童藥研發(fā)和上市的速度。不過，作為企業(yè)，我們希望在政策層面能形成網(wǎng)絡(luò)，尤其是在注冊審評新政與上市后兒童藥物的定價、招標(biāo)及醫(yī)保等方面給予系統(tǒng)性的扶持。”蔡先生坦言。

兒童藥之虞

在中國，兒童藥物長期受到藥企“冷落”。據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，我國目前有2億多兒童，患病兒童占總患病人數(shù)的20%左右。而我國3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的僅有60多種，不足2%?！秶一舅幬锬夸洝分?，化學(xué)藥部分明確標(biāo)明兒童具體用量的也只有5個品種，中成藥部分僅有1個小兒專用品種，兒童專用藥物面臨嚴(yán)重的品種、劑型缺乏問題。記者注意到，有些地區(qū)已出現(xiàn)部分兒童用藥緊缺的現(xiàn)象。最近下發(fā)的《意見》就是從注冊審批環(huán)節(jié)解決上述現(xiàn)實(shí)問題。

有行業(yè)專家認(rèn)為：“加快兒童藥的注冊審評審批工作，對緩解當(dāng)前兒童藥市場上的困局有提振作用。當(dāng)然這里還有不少工作要做。比如兒童藥目前多數(shù)是由成人劑型轉(zhuǎn)過來的，兒童藥的臨床實(shí)驗(yàn)很難做，家長的觀念難以突破，兒童用藥本身還存在依從性問題。”正因如此，目前國內(nèi)市場90%的兒童用藥使用的是成人藥物的減量版。

“周期長、費(fèi)用高是很多藥企對兒童用藥研發(fā)敬而遠(yuǎn)之的根本原因。以臨床試驗(yàn)為例，用于入組病例的觀察費(fèi)用，兒童大約是成人的2倍左右。目前我國對兒童藥研發(fā)的經(jīng)費(fèi)偏重于高校和科研院所，以企業(yè)為主體的研發(fā)系統(tǒng)還很薄弱。”一位不具姓名的企業(yè)負(fù)責(zé)人在接受記者采訪時說，我國兒童藥臨床經(jīng)驗(yàn)缺乏、制藥廠生產(chǎn)兒童藥品利潤低、報批難等都是造成目前兒童專用藥匱乏的原因。這在很大程度上影響了藥企的研發(fā)生產(chǎn)積極性。

采訪中，也有企業(yè)對兒童藥創(chuàng)新產(chǎn)品的市場獨(dú)占性表露出多重顧慮。蔡先生指出，優(yōu)先審評邁出了堅(jiān)實(shí)的一步，但上市后的鼓勵政策也不可少。“比如市場獨(dú)占性。我們公司做了一個兒科專用劑型，這個產(chǎn)品自身有成人劑型，我們通過一系列兒科用藥的臨床研究，開發(fā)出該藥的兒科專用劑型，但這個產(chǎn)品通用名的成人劑型有很多企業(yè)在生產(chǎn)，我們投入了大量人力物力去做試驗(yàn)，別的廠家卻能輕輕松松的進(jìn)行仿制?，F(xiàn)在之所以沒有廠家愿意投入，沒有市場的獨(dú)占性也是一個重要因素。”蔡先生一語中的。

協(xié)同撐起創(chuàng)新

據(jù)悉，目前除極少數(shù)兒科藥物外，多數(shù)產(chǎn)品的創(chuàng)新程度并不高，特別是賣得火的，基本上是靠廣告拉動銷量，而并非藥物本身的創(chuàng)新性。看來，優(yōu)先審評鼓勵兒童藥創(chuàng)新只是一個重要方面，它需要與上市后的政策相配合，這樣才能真正提升兒童用藥的品質(zhì)。據(jù)透露，有關(guān)部門正在研究招標(biāo)、定價、醫(yī)保等方面鼓勵兒童用藥研發(fā)的綜合措施，并探索兒童藥臨床試驗(yàn)的強(qiáng)制保險加商業(yè)保險制度，加強(qiáng)對受試者的保護(hù)。

在第六次人口普查中，我國14歲以下的兒童人口數(shù)量為2.22億，占總?cè)丝跀?shù)的16.60%。這個曾經(jīng)不太被重視的用藥領(lǐng)域，引起廣泛關(guān)注。雖說我國人口出生率在下降，但每個家庭所承擔(dān)的子女培育費(fèi)用在增加。另一方面，傳統(tǒng)小兒常見病、多發(fā)病，如肺炎、腹瀉等就診率居高不下。“以上兩大理由推動了我國兒童用藥市場的高速發(fā)展。”市場人士建議，在各地的招標(biāo)中應(yīng)設(shè)定日治療費(fèi)用或價格底限，降價要有底線。比如兒童專用藥品日治療費(fèi)用小于10元，或者整個療程小于50元的就不再降價了。這樣，既可以讓高價高利潤的藥品回歸理性，又可保護(hù)較廉價的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品。拿市場上熱銷的媽咪愛來說，其在醫(yī)院比藥店便宜。之所以出現(xiàn)這種現(xiàn)象，就是因?yàn)檎袠?biāo)壓價太狠，而且在招標(biāo)中，現(xiàn)在是全國各地聯(lián)合起來，拼著壓價，那怕是獨(dú)家產(chǎn)品。像這種市場認(rèn)可度高的產(chǎn)品，也只能用銷量增長來維持利潤，而單產(chǎn)品的利潤率不斷在下滑。

記者梳理了當(dāng)前國外在兒童藥發(fā)展方面的經(jīng)驗(yàn)，普遍來講，都是加強(qiáng)立法并引入兒童藥物開發(fā)的激勵機(jī)制。比如美國對涉及治療兒童疾病藥物的開發(fā)研究可享受國家資助、給予7年的市場保護(hù)期、50%的稅收減免和加快審批等政策優(yōu)惠。前述市場人士表示，系統(tǒng)性鼓勵創(chuàng)新才是企業(yè)真正的春天。對此改革，設(shè)計者應(yīng)該形成合力，否則會損耗改革內(nèi)力。在中國，從上海市樣本醫(yī)院的情況來看，0~6歲兒童用藥規(guī)模占75%。由于該年齡段對口味的要求較高，現(xiàn)有藥物中增加矯味劑不失為開發(fā)或擴(kuò)大這一年齡段用藥市場的方向之一。他認(rèn)為，感染性疾病，尤其是呼吸系統(tǒng)疾病占絕對主力位置，未來有效用于感染性疾病、呼吸系統(tǒng)疾病治療的藥物仍將是我國兒科用藥市場的主力。