基因泰克(Genentech)可以說是世界頂級生物制藥公司，它創(chuàng)造了多個世界第一，比如它是世界上第一家生物技術公司(創(chuàng)辦于1976年)，創(chuàng)制了世界上第一個采用現(xiàn)代重組DNA技術的生物產品：在大腸桿菌中表達的重組胰島素(用于治療糖尿病，后轉讓給了禮來公司)?；蛱┛四壳坝?0余種上市藥品(都是原研藥，非仿制藥)，在全球有12300余名雇員，這個美國的公司在2009年以468億美元被瑞士的羅氏兼并。在中國大陸的成百上千家生物制藥公司中，目前能和基因泰克相提并論的還沒有。盡管有些中文媒體將至少兩家公司稱為中國的基因泰克，但是這兩家公司(隱去公司名)都是主要做仿制藥的，顯然名不副實。那么，既然現(xiàn)在沒有中國的基因泰克，哪家公司最有希望被稱為中國未來的基因泰克，我個人認為當屬王曉東創(chuàng)辦的百濟神州(Beigene)。

我原來以為我是第一個這樣認為的，但是，在寫作本文的過程中，才發(fā)現(xiàn)根本不是。百濟神州的兩位創(chuàng)辦人都通過媒體明確表達了要做中國的基因泰克的決心。百濟神州的創(chuàng)辦人只有兩位，除了大名鼎鼎的王曉東外，另外一位是John Oyler，中文名為歐雷強(曾用中文名何臺慶)。湯森路透旗下雜志Bioworld Today在去年曾經對John Oyler有一個深度訪談報道，該報道的標題就是“John Oyler Aims To Build China’s Genentech via Beigene”(John Oyler旨在通過BeiGene打造中國的Genentech)。幾乎在同時，王曉東也對中國的《醫(yī)藥經濟報》記者說“以百濟神州為代表的本土生物制藥公司，必須進一步發(fā)展，當其經濟實力能支持不以短期回報為目的的原創(chuàng)科研，就能成為中國的基因泰克”。那么，百濟神州的兩位創(chuàng)辦人有何底氣來向世界宣稱要做中國的基因泰克?百濟神州能否做到?本文就試圖談談自己的一家之言，也想藉此引起大家對該公司的關注，畢竟像百濟神州這樣的致力于研發(fā)創(chuàng)新原研藥的中國本土公司并不多，事實上，不是“不多”，是很少。

毫無疑問，百濟神州和基因泰克有很多不同之處，但是兩家公司至少有兩個共同之處。第一：兩家公司的英文名都含有“Gene”(基因), 百濟神州的中文名盡管和基因不沾邊，中文名卻是Beigene(=Beijing gene?)，事實上，就全球而言，含有(或部分含有)“Gene”的著名生物制藥公司，除了Genentech(基因泰克)外，還至少有Amgen(安進)和Genzyme(健贊)等(更多公司信息，可參見我的另一博文：全球10大擁有好“基因(gene)”的生物制藥公司)。其實，盡管有人說百濟神州的中文名起的的不好，應該叫北京基因等。但是，我卻覺得百濟神州的名字取得非常好，顯然也是王曉東當初深思熟慮過的，對百濟神州的中文名字，我是這樣理解的：百=很多，想方設法，濟=懸壺濟世，神州=神州大地=中國，連在一起就是：竭盡全力為中國造好藥，造福、救治中國病人。我不知道當初王曉東是否對公司名也有此意，但是我的上述解釋似乎不無道理。;2)百濟神州和基因泰克都專注于抗癌藥的研發(fā)。

當然，上述兩點簡單的共同之處并不能保證百濟神州成為中國的基因泰克，那么是什么原因或者因素才會使其有望成此大愿呢?我個人認為，是如下的“三高”。下面談談是哪“三高”。

第一：起點高。百濟神州的起點高表現(xiàn)在許多方面，但是最主要的還在于其創(chuàng)辦人的水平高。王曉東的學術影響力就無需多言了，簡單說兩個頭銜: 美國科學院院士，北京生命科學研究所(NIBS)所長, 另外，他自己的研究領域也和癌癥乃至抗癌藥密切相關。相信大多數科學網網友不知道的是，王在創(chuàng)辦百濟神州之前，還曾在美國創(chuàng)辦了Joyant Pharmaceuticals公司(一家腫瘤生物技術公司)。最近在新聞中看到，王曉東和施一公、饒毅被人并稱為“三劍客”，但是，這三位牛人卻沒有人是真正的“劍”客，但至少有兩人(尤其是饒)是“博”客。他們三人有許多共同之處，但是也各有特點：三人中，只有王沒有在科學網開博客，只有饒沒有開公司的經驗，只有施兩者都干過。閑話少敘，百濟神州的另外一位創(chuàng)辦人John Oyler能和王曉東聯(lián)手自然也不是泛泛之輩，在創(chuàng)辦百濟神州前，這位地道的美國人就曾經創(chuàng)辦了多家公司并任CEO，其中包括總部在北京的保諾科技公司(BioDuro)，后以7700萬美元的價格出售給了著名的CRO公司PPD。John Oyler豐富的創(chuàng)辦和管理公司的經驗和王曉東的超強的學術水平和影響力可以說是珠聯(lián)璧合，兩人的合作是百濟神州成功的重要保證，百濟神州今天的成功可以說是贏在了起跑線上。

第二：研發(fā)策略高。百濟神州盡管創(chuàng)辦才僅僅4年，目前也只有約150人，但是，其研發(fā)管線已經有10種實驗性藥物(均為創(chuàng)新原研藥)，其中已經有3種已經推進到了臨床試驗階段。新藥研發(fā)是一個非常燒錢的行業(yè)，短短4年能做到如此佳績，百濟神州的研發(fā)策略當然有高明之處。根據我粗淺的了解，這個策略我簡答的歸納為“買進賣出”。對于一個剛創(chuàng)辦的公司而言，如果想靠從頭尋找新的藥物靶點，這種漫長而風險很高的生意，沒有哪個投資人會錢多的沒有地方化來讓別人燒的。因此買進別的公司不被看好，或已經放棄的新藥項目就是一個很重要的策略了，當然尋找合適的賣方和合適的項目就要考驗公司決策人的水平了。比如在2011年百濟神州就從楊森引進了兩個臨床階段腫瘤化合物(一個單克隆抗體藥和一個小分子化學藥)，這個買賣也引起了包括業(yè)內知名媒體如GEN的關注。

當然，如果只“買進”，不“賣出”，短時間內又不能有新藥上市銷售，公司很快就會資金鏈斷裂。百濟神州自己沒有上市新藥，拿什么賣呢?其實這個“賣”也是國際制藥界普遍采用的模式，實際是就是一種合作。真正使百濟神州聲名鵲起、變身業(yè)內高富帥的，還是2013年11月與默克雪蘭諾(Merck Serono)做成的一樁大買賣，按照協(xié)議，默克雪蘭諾將獲得百濟神州的在研藥物BGB-290(PARP抑制劑)在中國以外市場的開發(fā)權，百濟神州負責該藥在中國的開發(fā)和商業(yè)化，并有望獲得最高達1.7億歐元(=2.32億美元)的收益，這還不算如果該藥上市后的銷售提成。這是中國大陸本土藥企與跨國制藥公司簽訂的最大協(xié)議，開創(chuàng)了跨國藥企與中國本土企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)的成功先例，這是雙方繼2013年5月合作開發(fā)抗癌新藥BGB-283(BRAF)抑制劑之后的再度攜手。BGB-283和BGB-290是由百濟神州自主研發(fā)的靶向型小分子抗癌藥，兩者目前都已經進入臨床試驗階段，這兩個項目的首筆里程碑成果收入分別在今年的5月和9月已經到賬，分別為500萬和900萬美元，也就是說短短幾個月，百濟神州已經有1400萬美元的收入。如果不算香港的和記黃埔(Hutchison Medipharma), 這也是中國史上第二個類似合同，此前，第一個是中科院上海生科院在2010年轉讓給法國賽諾菲的一種蛋白抗腫瘤藥物，合同金額是6000萬美元。按照國際慣例，上面幾個合同都不是一次付清的，是根據試驗進展分期付款的，中科院上海生科院最后拿到手多少錢，2010年后未見媒體公開報道。但是1400萬美元，百濟神州卻是已經到手了。

百濟神州研發(fā)策略高還表現(xiàn)在項目選的好，比如BGB-290項目，這種PARP抑制劑之所以能受百濟神州和默克雪蘭諾的青睞，還是有原因的，網上已經有人做了深度分析，不在贅言。對于百濟神州的三個在研單抗藥，有一個藥的靶點沒有透露，另外兩個的靶點分別為PD-1和PD-L1，這兩個基于免疫檢查點的新靶點現(xiàn)在是跨國制藥公司的競爭熱點，也是國際生物制藥的前沿領域，有兩個PD-1抗體已經分別在日本和美國獲批上市，而PD-L1抗體目前全球尚沒有已經上市的(參見我的另一博文：抗癌新藥最火的分子靶點-兼議腫瘤免疫治療)。今年9月3日，百濟神州和德國的勃林格殷格翰(BI)宣布，簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，將由BI為百濟神州自主研發(fā)的免疫腫瘤新藥單抗PD-1臨床試驗提供符合cGMP標準的抗體，估計明年百濟神州的PD-1就可以開始臨床I期試驗。我國本土也有多家公司和科研單位研發(fā)PD-1和PD-L1抗體，但目前沒有一種進入臨床試驗階段，百濟神州PD-1是目前研發(fā)進度最快的了。百濟神州和之所以和德國的BI合作估計也是無奈，我國目前抗體生產代工水平(達到發(fā)達國家監(jiān)管標準)還很低，目前中國本土企業(yè)，只有藥明康德能干這活，今年5月，藥明康德為中裕新藥生產的艾滋病新藥Ibalizumab獲得美國FDA批準用于新藥臨床試驗，這是目前已知國內生產的無菌生物產品首次獲得美國FDA認可，用于經美國FDA批準的新藥臨床試驗，具有里程碑意義。

第三：國際化水平高。百濟神州的國際化水平在中國本土的制藥企業(yè)中恐怕是最高的，除了創(chuàng)辦人和老總是美國人之外，該公司另外一位高管Steven Young也是一位美國人，他現(xiàn)任該公司藥物化學代理首席總監(jiān)，他此前默克研究實驗室(West Point)副總裁及藥物化學首席總監(jiān)。我個人推測， Steven Young這個工作經歷也許對于百濟神州和默克的合作起到了重要作用。由于百濟神州有三個藥在臨床試驗階段，有更多的藥即將進入臨床，所以亟需臨床試驗方面的管理人才，所以今年8月底兩位在臨床開發(fā)和藥政事務方面分別很有經驗的副總加盟了百濟神州。兩人都有較長的在跨國藥企的工作經驗，兩人跳槽到百濟神州不但說明該公司的吸引力在快速增強，也說明百濟神州可以提供具有國際競爭力的薪水待遇。另外，更重要的是，從兩人的簡歷來看，兩個新高管和百濟神州兩位創(chuàng)辦人沒有多大的直接關系，而公司目前其他的總監(jiān)以上的管理團隊基本都是John Oyler和王曉東此前所創(chuàng)辦的公司的舊部。所以，我個人認為，這兩位高管的加盟對于百濟神州的管理而言具有里程碑意義。百濟神州管理團隊的國際化也決定它其他方面的國際化，比如與跨國公司的合作，在澳大利亞進行的臨床試驗等。

沒有人能隨隨便便成功，一個公司尤其是生物制藥公司更是不可能隨隨便便成功，百濟神州的成功法寶肯定還有許多，本文意在拋磚引玉。今年初，有人總結了生物制藥公司成功創(chuàng)業(yè)所需要六大要素，其中也百濟神州和基因泰克也都被做為典型公司進行了分析。本人不才，只能簡單了列了上述的“三高”，當然，百濟神州最終的成功還要靠自己的藥的療效高，作為普通人，我們“不看廣告，看療效”。