來源：賽柏藍(lán)    作者：鄂雪上一支蒿

6月1日，國家衛(wèi)生計(jì)生委辦公廳、工業(yè)和信息化部辦公廳、食品藥品監(jiān)管總局辦公廳聯(lián)合印發(fā)《首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》（國衛(wèi)辦藥政函〔2016〕573號(hào)），這也算是在“六一”兒童節(jié)給醫(yī)藥界送的“一份大禮”。（清單詳見附表，顏色標(biāo)注）

此舉應(yīng)是落實(shí)國家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》及國家若干兒童用藥扶持政策之舉，理應(yīng)大贊！

筆者主要從首批申報(bào)的32個(gè)品種的藥品注冊數(shù)據(jù)情況、已上市的藥品招標(biāo)屬性、監(jiān)管屬性略作分析，或涉及新藥注冊申報(bào)等綜合數(shù)據(jù)分析，錯(cuò)誤之處，請溝通交流。

該清單的發(fā)布，對企業(yè)而言，將有助于企業(yè)合理調(diào)整生產(chǎn)布局，避免研發(fā)盲目性；對醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)務(wù)人員而言，將部分緩解巧婦難為無米之炊的困境，改善臨床用藥不足的現(xiàn)狀，逐步滿足兒科臨床需求，科學(xué)把握用藥劑量，進(jìn)一步提升兒童合理用藥水平，改進(jìn)醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量；對患兒和家長而言，增加適宜劑型和適宜規(guī)格能夠使兒童服用藥品相對更加容易，提升不同年齡階段的兒童用藥依從性或順應(yīng)性，大大減少用藥風(fēng)險(xiǎn)，促進(jìn)臨床用藥安全。

該清單中的藥品涵蓋治療神經(jīng)、心血管、內(nèi)分泌、血液等多個(gè)系統(tǒng)的常見疾病，大多是在國外已經(jīng)上市，但國內(nèi)缺乏的兒童適宜劑型和規(guī)格。

例如，用于小兒癲癇的氯硝西泮，目前口服制劑僅有片劑，口服溶液的上市將提高兒童患者服用的順應(yīng)性；常用急救藥物腎上腺素，國內(nèi)注射劑最小規(guī)格是0.5mg，而兒童用量最小可達(dá)0.01mg/kg體重，鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)0.1mg/ml(1ml)規(guī)格將極大地方便兒科臨床用藥，提高用藥劑量準(zhǔn)確性，減少浪費(fèi)，降低用藥風(fēng)險(xiǎn)；還有一些藥品屬于臨床長期缺乏的藥品，如治療治療先天性高胰島素血癥的二氮嗪、治療嬰幼兒痙攣癥的促皮質(zhì)素等。

從公布的藥品通用名稱注冊情況來看，經(jīng)檢索目前國家總局的數(shù)據(jù)庫（不排除某些制劑各省批準(zhǔn)的醫(yī)院制劑或有涉及），有7個(gè)品種國內(nèi)無相關(guān)注冊信息，有2個(gè)品種（二氮嗪、長春堿）國內(nèi)生產(chǎn)企業(yè)只有原料藥注冊批文，無相關(guān)制劑批文，長春堿有進(jìn)口制劑批文1個(gè)；其他藥品通用名稱比如水合氯醛一般臨床上都是醫(yī)院制劑，國內(nèi)制劑批文只有通用名（樟腦水合氯醛酊）；其余基本為現(xiàn)已上市的藥品通用名稱的新劑型或新規(guī)格等（其中地高辛、腎上腺素、碳酸氫鈉屬于新增規(guī)格）。

從藥品招標(biāo)屬性上看，目前已上市的同通用名稱劑型和規(guī)格的產(chǎn)品屬于基本藥物+低價(jià)藥屬性的產(chǎn)品居多，其藥品集中招標(biāo)采購中標(biāo)價(jià)格的價(jià)格執(zhí)行國家低價(jià)藥政策，但是目前還是其各省的藥品集中招標(biāo)政策限制過多，導(dǎo)致經(jīng)常出現(xiàn)在媒體的全國尋找“廉價(jià)藥”。

而此次清單公布的藥品，上市后屬于新藥注冊類別，理應(yīng)按照落實(shí)《國家衛(wèi)生計(jì)生委辦公廳關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥配備使用工作的通知》（國衛(wèi)辦藥政函〔2015〕719號(hào)）要求，將《清單》藥品直接掛網(wǎng)采購，鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先使用《清單》藥品，各醫(yī)療機(jī)構(gòu)要放寬對兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的配備限制，滿足兒科臨床需求。

從藥品招標(biāo)價(jià)格上看，這類藥品在后期的藥品集中招標(biāo)掛網(wǎng)采購價(jià)格是否參照或差比通用名稱的同劑型、不同劑型或規(guī)格的藥品已產(chǎn)生的市場中標(biāo)價(jià)格呢？筆者分析認(rèn)為應(yīng)該理性分析，慎重差比，不能因噎廢食，將此類新藥扼殺在“搖籃”中。

從藥品監(jiān)管屬性上看，有4個(gè)品種屬于特殊管理藥品中精神類藥品（地西泮、勞拉西泮、氯硝西泮、咪達(dá)唑侖），這類藥品的注冊申報(bào)、上市流通還得遵循特殊藥品管理流通體制，此類藥品申報(bào)、注冊受政策性要求更高、申報(bào)注冊的生產(chǎn)企業(yè)面更窄、上市后渠道流通相對集中與特殊。

從國家公布的藥品注冊《化學(xué)藥品注冊分類改革工作方案》來看，上述清單藥品都應(yīng)可以納入化學(xué)藥品2類新藥申報(bào)，并且享受專門的研發(fā)、申報(bào)、審批特殊綠色通道，對新藥、改劑型或新增規(guī)格制定不同的評定基本原則。

對《清單》中藥品的研發(fā)申報(bào)應(yīng)給予政策傾斜，衛(wèi)計(jì)委也表示將對于《清單》藥品通過建立申報(bào)審評專門通道，對在港澳臺(tái)地區(qū)已使用多年，臨床療效好且使用安全，但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，研究探索在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺(tái)地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報(bào)依據(jù)，加快審評審批。

附：首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單