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涉及數(shù)十種罕見病 多個已上市的新藥可直接提出上市申請

2018-08-10 10:00 來源：醫(yī)谷 點擊：

 

 
 
 
昨日（8月8日），國家藥審中心（CDE）發(fā)布了《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》（以下簡稱通知），《通知》稱，為加快境外已上市臨床急需新藥進入我國，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生與健康委員會組織有關專家，對近年來美國、歐盟或日本批準上市新藥進行了梳理，重點考慮了近年來這些國家和地區(qū)批準上市，但在我國尚未上市的用于罕見病治療的新藥，以及用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品，共遴選出了48個境外已上市臨床急需新藥名單。
 
根據(jù)名單，這些藥品涉及的疾病包括黑色素瘤、高膽固醇血癥、多中心卡斯特萊曼病、IVA型黏多糖貯積癥、VII型黏多糖貯積癥、肺動脈高壓、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血尿毒綜合、高免疫球蛋白D綜合征、家族性地中海熱、高鈣血癥、多發(fā)性硬化癥、慢性髓細胞性白血病、潰瘍性結腸炎、 克羅恩氏病、戈謝病、急性骨髓性白血病、遺傳性血管性水腫、冷吡啉相關的周期性綜合征、穆-韋二氏綜合征、家族性寒冷型自身炎癥綜合征、家族性乳糜微粒血癥、亨廷頓氏舞蹈癥、遺傳性血管性水腫、轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經病、甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性、純合子家族性高膽固醇血癥、神經母細胞瘤、脊髓性肌萎縮、遲發(fā)性運動障礙、雙等位RPE65突變相關的視網膜營養(yǎng)不良等數(shù)十種罕見病。
 
同時，《通知》明確，以上納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進行申報的或正在我國開展臨床試驗的，經申請人研究認為不存在人種差異的，均可提交或補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請，國家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。
 
即日起，上述48個藥品申請人即可按《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法》（試行）的要求，向CDE提出Ⅰ類會議申請，對申報相關問題進行溝通。
 
此外，對于申報資料的要求，《通知》提出主要包括以下幾項：
 
1.證明性文件
 
提供美國、歐盟和日本藥品監(jiān)管機構批準上市的證明性文件；提供該藥品已在日本、香港、澳門、臺灣等地區(qū)之一上市的證明文件，以及近五年內出口至該地區(qū)的藥品數(shù)量及相關證明文件。
 
2.人用藥品通用技術文檔（CTD）要求
 
申請人應嚴格按照ICH CTD格式要求遞交申報資料。申報資料應與報送至發(fā)達國家監(jiān)管機構的內容基本相同，同時應提交上市后積累的研究數(shù)據(jù)。其中，CTD文件中M1模塊、M2模塊以及M3－M5模塊關鍵研究報告的摘要部分，應為中文版，并附原文備查閱。提供的藥品說明書，內容與原上市國審核發(fā)布說明書內容相同，格式采用原國家食品藥品監(jiān)督管理局《藥品說明書和標簽管理規(guī)定》（局令第24號）要求。
 
3.種族敏感性分析報告
 
申請人應參照ICH相關指導原則，對中國和/或亞裔人群與歐美人群療效和安全性進行一致性分析。
 
4.上市后研究和上市后風險控制計劃
 
申請人應根據(jù)總體有效性和安全性評價，以及種族敏感性分析情況，作出是否要開展上市后臨床試驗和制定上市后風險控制計劃科學判斷，提供必要的上市后研究計劃和具體臨床試驗方案，以及上市后風險控制計劃。
 
5.申報資料一致性聲明
 
申請人應聲明在中國申請進口的申報資料，應為申請上市時向國外監(jiān)管機構報送的所有資料，以及上市后完成的相關研究資料。
 
目前，該境外已上市臨床急需新藥名單和申報資料要求正在向社會各界征求意見。

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責任編輯：露兒

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