新藥研發(fā)逆勢而上 獲批數量持續(xù)回升

——2012年美國食品藥品管理局（FDA）批準新藥回顧

2012年，美國食品藥品管理局（FDA）共批準了39種新藥，這一數字成為該機構自1996年以來批準新藥數量的第二高——1996年FDA共批準53種新藥，為歷史之最，包括阿托伐他?。⑵胀祝┻@樣的“重磅炸彈”級藥物。對于制藥行業(yè)和患者來說，這足以令人感到意外和驚喜，因為在2011年和2010年，FDA分別只批準了30和21種新藥，2002～2011年年平均批準數為23種。

對于2012年有39種新藥獲批，有人認為系原研藥企業(yè)正蓄勢待發(fā)，以應對近年來由于專利到期、仿制藥競爭帶來的銷售損失。分析師預計，2012年批準的藥物中有一些將獲得數十億美元的銷售額，不過，FDA發(fā)言人、藥學博士Lisa Kubaska表示：“FDA在2012年批準的新分子實體不斷增加令人鼓舞，但現在就說FDA批準新藥增加進入到一個長期的趨勢還為時過早。”

1、 1月17日，BTG制藥公司的Voraxaze（Glucarpidase，羧肽酶）注射劑獲得批準，用于治療因腎功能衰竭而導致的甲氨蝶呤中毒（血液中甲氨蝶呤水平過高）。Voraxaze是一種酶，可將甲氨蝶呤分解成可排出體外的成分，從而迅速降低其血液水平。

2 、1月23日，LEO Pharma AS公司的外用凝膠PICATO（Ingenol mebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯）獲得批準，用于治療光化性角化病。光化性角化病是一種由累積日光暴露導致的癌前病變，可能進展為鱗狀細胞癌。該藥是從澳大利亞植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分，母核為巨大戟醇，可誘導細胞凋亡，但其治療的具體作用機制尚不明確。

3、 1月27日，輝瑞公司的Inlyta（Axitinib，阿西替尼）獲得批準，用于治療其他藥物治療無效的晚期腎癌（腎細胞癌）。Inlyta是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，對多個靶點有效，包括VEGF受體1、2和3.

4、 1月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，維莫德吉）獲得批準，用于治療成人最常見的皮膚癌——基底細胞癌。Erivedge也是FDA批準的首個治療轉移性基底細胞癌的藥物，通過抑制Hedgehog通路起效，這種通路在大多數基底細胞癌中活躍，但僅在少許正常組織中（如毛囊）活躍。

5 、1月31日，Vertex制藥公司的Kalydeco（Ivacaftor）獲得批準，用于治療G551D突變的囊性纖維化，這種突變在囊性纖維化患者中僅占小部分。囊性纖維化是一種遺傳疾病，由囊性纖維化跨膜傳導調節(jié)因子（CFTR）的突變產生。Kalydeco通過增強CFTR的離子運輸能力，改善CFTR蛋白的功能。

6、 2月14日，默沙東公司的眼溶液Zioptan（Tafluprost，他氟前列素）獲得批準，用于開角型青光眼或高眼壓患者，以降低眼內壓。Zioptan是一種選擇性FP前列腺素受體激動劑，被認為通過促進房水經葡萄膜鞏膜流出，而降低眼內壓。目前其確切作用機制尚不清楚。該藥也是首個不含防腐劑的前列腺素類似物的滴眼藥。

7 、3月6日，Discovery Laboratories公司的氣管內懸液Surfaxin（Lucinactant，蘆西納坦）獲得批準，用于治療早產兒呼吸窘迫綜合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基礎上根據天然人肺表面活性劑的特點設計而成的產品，用于模擬人肺表面活化蛋白B（SP-B）。

8、 3月27日，美國安斐曼科斯公司的注射劑Omontys（Peginesatide acetate）獲得批準，用于治療接受透析的成人患者由慢性腎臟病（CKD）引起的貧血。Omontys可結合并刺激人類促紅細胞生成素受體，通過增加血紅蛋白從而升高網織紅細胞計數，達到改善貧血的目的。Omontys最大的優(yōu)勢在于，患者只需每月注射一次；而促紅素，則需每月注射多達12次。

9 、4月6日，Avid Radiopharmaceuticals公司的放射性診斷劑Amyvid（Florbetapir F18）獲得批準，用于阿爾茨海默病的診斷。Florbetapir F18是一種分子顯影劑，患者注射后進行PET掃描，用于檢測患者腦內的β-淀粉樣蛋白斑。

10 、4月27日，Vivus Inc公司的Stendra（Avanafil，阿伐那非）獲得批準，用于治療勃起功能障礙（ED）。與西地那非作用機制一樣，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制劑，可幫助增加陰莖血流。

11 、5月1日，輝瑞公司與Protalix生物治療公司的注射劑Elelyso（Taliglucerase Alfa）獲得批準，用于罕見病1型戈謝病患者的長期酶替代治療。Elelyso是表達于植物細胞的一種重組人源化的溶酶體酶——葡糖腦苷酯酶，通過Protalix公司擁有專利的ProCellEx制造系統，由經過基因工程改造的胡蘿卜細胞生產而成。

12、 6月8日，基因泰克公司的Perjeta（Pertuzumab，帕妥珠單抗）注射劑獲得批準，聯合赫賽?。ㄇ字閱慰梗┖投辔魉惢?，用于既往未接受過抗HER2療法或化療治療的HER2陽性轉移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2陽性癌細胞外的高量蛋白質——HER2受體的個性化治療藥物，與赫賽汀互補，作用于HER2受體的不同靶點。

13 、6月27日，衛(wèi)材公司和Arena制藥公司的Belviq（Lorcaserin hydrochloride，鹽酸氯卡色林）獲得批準，用于成人體重指數（BMI）≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一項與體重相關的疾病（如高血壓、2型糖尿病或血脂異常）。Belviq通過激活腦部5-羥色胺2C受體發(fā)揮作用。該受體的激活可幫助患者吃的更少，且增強飽腹感。

14、 6月28日，安斯泰來公司和Apgdi公司的Myrbetriq（Mirabegron，米拉貝?。┇@得批準，用于治療成人膀胱過度活動癥。該藥是每日服一次的緩釋片，可選擇性地與膀胱肌肉的β3腎上腺素受體結合并將其激活，這有助于促進膀胱充盈和儲尿。

15、 7月16日，輝凌制藥公司的Prepopik（Picosulfate，匹可硫酸鈉；Magnesium oxide，氧化鎂；Citric acid，檸檬酸）獲得批準，用于成人行結腸鏡檢查前的結腸清潔。本品由兩包藥粉組成，將它們溶解在冷水中于不同時段使用。

16、 7月20日，Onyx制藥公司的注射劑Kyprolis（Carfilzomib，卡非佐米）獲得批準，用于接受至少兩種已有療法（其中之一必須為硼替佐米）無效的復發(fā)性或難治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細胞中的蛋白酶體，避免了因抑制非惡性細胞中組成型蛋白酶體而產生的毒副作用。

17 、7月23日，森林實驗室公司的粉末吸入劑Tudorza Pressair（Aclidinium bromide，阿地溴銨）獲得批準，用于慢性阻塞性肺?。–OPD）引起的支氣管痙攣（肺氣道變窄），包括慢性支氣管炎和肺氣腫的長期維持治療。阿地溴銨是一種長效抗膽堿藥，能幫助肺部大氣道周圍的肌肉放松，從而改善通氣。