據(jù)藥品審評(píng)中心2月28日公布的一份報(bào)告顯示，原國家食品藥品監(jiān)督管理局（SFDA）批準(zhǔn)的多種新藥與美國FDA批準(zhǔn)上市時(shí)間僅間隔1年。

從2012年藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理與審評(píng)情況看，創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)等待時(shí)間略有縮短并基本維持在4個(gè)月左右；上市后補(bǔ)充申請(qǐng)的等待時(shí)間也從2012年初的5個(gè)月，降至2012年底的3個(gè)月。

眾所周知，一些原研進(jìn)口藥品對(duì)于解決我國未被滿足的臨床需求以及提供最新治療手段發(fā)揮著重要作用。藥品審評(píng)中心關(guān)注國內(nèi)臨床亟需的進(jìn)口藥品審評(píng)，以使我國公眾盡快用到全球最新藥品。為此，藥品審評(píng)中心通過合理配置審評(píng)資源，努力縮短具有重要臨床價(jià)值的進(jìn)口藥品國內(nèi)外上市時(shí)間差距。

2012年，原SFDA批準(zhǔn)了輝瑞的賽可瑞（克唑替尼）及索坦（舒尼替尼）。此外，還批準(zhǔn)了吉利德科學(xué)公司的HIV治療藥物恩臨（利匹韋林）和阿斯利康的血液稀釋劑倍林達(dá)（替格瑞洛）。

以上4個(gè)藥物作為新型創(chuàng)新性藥物，在全球范圍內(nèi)為患者提供了全新的治療方案。為使中國患者不必漫長等待，在審評(píng)思路改變的情況下，實(shí)現(xiàn)了創(chuàng)新藥物快速審批。

克唑替尼片：打開肺癌治療新思路

獲批理由：尚無有效治療方法

點(diǎn)評(píng)：來自輝瑞的新產(chǎn)品克唑替尼（商品名：塞可瑞）在中國從提交新藥申請(qǐng)到通過審批，由于納入了藥品審評(píng)中心的快速審批通道，整個(gè)過程僅耗時(shí)約11 個(gè)月。

肺癌是全球最常見的致死性惡性腫瘤，其發(fā)病率呈逐年上升趨勢，其中約85%～90%為NSCLC（非小細(xì)胞肺癌）。大多數(shù)NSCLC患者就診時(shí)處于不可切除的局部晚期（ⅢB期）或遠(yuǎn)端轉(zhuǎn)移（Ⅳ期）。

對(duì)于新診斷晚期NSCLC患者，以鉑類為基礎(chǔ)的聯(lián)合化療方案的中位總生存期(OS)為7.4～9.9個(gè)月，化療聯(lián)合貝伐單抗治療的中位OS為12.5個(gè)月；二線化療藥物如培美曲塞和多西他賽的中位無進(jìn)展生存期(PFS) 約2.2～2.9個(gè)月，5年生存率小于20%，治療不甚理想。

近年來，靶向藥物開發(fā)及肺癌分子分型研究進(jìn)展使得臨床可以基于特定地影響疾病預(yù)后的分子特征選擇治療藥物（如吉非替尼、厄洛替尼），已經(jīng)證實(shí)是表皮生長因子受體(EGFR)基因突變的NSCLC首選治療藥物，在該人群的中位PFS可達(dá)9.5月，中位OS 21.6個(gè)月，有效性顯著優(yōu)于傳統(tǒng)的化療。

因此，針對(duì)不同影響疾病預(yù)后的分子特征的個(gè)體化治療成為探索和研究的方向。EML4-ALK融合基因陽性的NSCLC患者已被定義為NSCLC的另一種特殊疾病亞型，獨(dú)立于EGFR突變、K-RAS存在。基于現(xiàn)有流行病學(xué)數(shù)據(jù)，中國間變型淋巴瘤激酶（ALK）陽性NSCLC患者發(fā)生率大約占3%～11%，而對(duì)于這一人群尚無有效的治療方法。

克唑替尼為首個(gè)針對(duì)ALK陽性NSCLC開發(fā)的小分子酪氨酸激酶抑制劑，可抑制c-Met/肝細(xì)胞生長因子受體（HGFR）和間變型淋巴瘤激酶及其致癌變異體（如c-Met/HGFR突變體或ALK融合蛋白）的活性，對(duì)發(fā)生c-Met/HGFR基因位點(diǎn)擴(kuò)增或ALK基因位點(diǎn)易位/倒置（如EML4-ALK或NPM-ALK融合變異體）的腫瘤細(xì)胞顯現(xiàn)出強(qiáng)效的選擇性生長抑制活性。

在所開展的臨床研究中，依據(jù)生物標(biāo)志物檢測選擇ALK陽性NSCLC作為研究人群，觀察到較既往化療有明顯更優(yōu)的客觀緩解率（ORR）和無進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）。克唑替尼治療ALK陽性的NSCLC患者獲得了與接受EGFR-TKI的EGFR突變陽性患者相當(dāng)?shù)闹委熜Ч?。?jù)此，本品首先于2011年8月26日在美國按加速審批程序獲準(zhǔn)上市。目前，克唑替尼已在47個(gè)國家和地區(qū)獲準(zhǔn)上市。

蘋果酸舒尼替尼膠囊：新適應(yīng)證取勝

獲批理由：臨床需求明確

點(diǎn)評(píng)：來自輝瑞的蘋果酸舒尼替尼膠囊2007年就已在中國上市。從現(xiàn)有藥物開發(fā)新適應(yīng)證，對(duì)于患者和社會(huì)來說，是成本較低的創(chuàng)新之一。而新適應(yīng)證盡快獲批對(duì)于患者而言是最大的福音。

胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（p-NET）屬于罕見的腫瘤，其發(fā)病率約為0.3/10萬，約占所有胰腺腫瘤的1%～2%。目前，手術(shù)是唯一可治愈的治療方法。對(duì)于無法手術(shù)的患者，治療目標(biāo)為改善癥狀并維持較好的生活質(zhì)量。目前可使用的藥物包括生長抑素及其類似物（如醋酸奧曲肽、醋酸蘭瑞肽等）。對(duì)于廣泛轉(zhuǎn)移且無法手術(shù)的患者，只能采用化療、局部栓塞、干擾素治療，但上述治療的獲益尚不肯定。因此，對(duì)于不可切除的轉(zhuǎn)移性高分化進(jìn)展期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤成年患者，在治療方面存在明確的臨床需求。

蘋果酸舒尼替尼（Sunitinib）是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，適應(yīng)證為甲磺酸伊馬替尼治療失敗或不能耐受的胃腸間質(zhì)瘤（GIST）和不能手術(shù)的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）。批準(zhǔn)的第3個(gè)適應(yīng)證為不可切除的轉(zhuǎn)移性高分化進(jìn)展期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤成年患者。

該產(chǎn)品獲批新適應(yīng)證，主要依據(jù)于其臨床需求的迫切性。同時(shí)，在有效性方面，該藥關(guān)鍵Ⅲ期研究中納入了部分亞洲人群（21例），雖然病例有限，但亞洲人群顯示出更為明顯的療效（PFS值，19.8月vs3.6月）。

在安全性方面，對(duì)納入研究中的21例亞洲患者（舒尼替尼組11例），37.5mg/天給藥方案的安全性進(jìn)行評(píng)估，結(jié)果表明亞洲和非亞洲患者不良事件的發(fā)生類型相同。某些不良事件在亞洲患者中更為常見，但均為已識(shí)別的不良事件。在調(diào)整單次給藥劑量后，不良反應(yīng)有所下降，安全性有一定保障。

在種族敏感性方面，藥代動(dòng)力學(xué)研究結(jié)果證實(shí)舒尼替尼為非種族敏感性藥物。結(jié)合該品在我國上市后的研究數(shù)據(jù)顯示，我國腎癌和胃腸間質(zhì)瘤的臨床療效和全球數(shù)據(jù)一致，無臨床意義的人種差異，同時(shí)安全性良好并可以接受。

利匹韋林片：抗HIV更安全

獲批理由：不良反應(yīng)更少

點(diǎn)評(píng)：來自西安楊森的利匹韋林（商品名：恩臨）是用于抗人類免疫缺陷病毒 (HIV)治療新型藥物。對(duì)于病情復(fù)雜的HIV來說，新型藥物如果能在安全性上有所提高，就已經(jīng)是很大的創(chuàng)新了。

HIV感染者和艾滋病患者，尤其是同時(shí)接受美沙酮維持治療者的抗病毒治療往往治療依從性差，患者治療效果不佳。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，鹽酸利匹韋林片對(duì)HIV復(fù)制具有明顯抑制作用，與美沙酮沒有顯著的藥物相互作用，適合接受美沙酮維持治療的HIV/AIDS患者。它的妊娠分級(jí)為B（美國FDA），因此可用于HIV感染者和艾滋病患者中的育齡婦女。另外，它還適用于對(duì)其他非核苷類反轉(zhuǎn)錄酶抑制劑不良反應(yīng)不耐受的HIV感染者和艾滋病患者，因?yàn)槠洳涣挤磻?yīng)較其他非核苷類反轉(zhuǎn)錄酶抑制劑少見。

作為新一代非核苷類反轉(zhuǎn)錄酶抑制劑，恩臨對(duì)HIV復(fù)制具有明顯抑制作用，與美沙酮沒有顯著的藥物相互作用，其不良反應(yīng)較其他非核苷類反轉(zhuǎn)錄酶抑制劑少見。每日服用一次片劑，一次一片25毫克，服藥方法簡便，可提高服藥依從性。

替格瑞洛片：抗血小板新星

獲批理由：優(yōu)于現(xiàn)有藥物

點(diǎn)評(píng)：來自阿斯利康的替格瑞洛（倍林達(dá)）對(duì)于抗血小板治療來說是一種全新的藥物。多年的抗血小板治療效果一直不太好，而這種新型藥物出現(xiàn)，有望進(jìn)一步提升患者的生活質(zhì)量。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國每年新增急性冠狀動(dòng)脈綜合征（ACS）患者數(shù)量超過100萬，因ACS死亡的人數(shù)超過30萬?？寡“逯委熓茿CS必不可少的基本治療，但也有其局限性。據(jù)GRACE注冊(cè)臨床研究顯示，ACS患者1年后死亡率約為15%，3年后升高至25%，4年后可達(dá)39%。然而在目前的治療方法中，有的患者因CYP2C19基因多態(tài)性問題，導(dǎo)致有對(duì)氯吡格雷抵抗或低反應(yīng)人群的存在。

研究顯示，與氯吡格雷相比，ACS患者經(jīng)倍林達(dá)治療12個(gè)月后，其心血管死亡、心肌梗死及卒中的復(fù)合終點(diǎn)相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)一步降低16%，心血管死亡相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)一步降低21%。氯吡格雷的抗血小板反應(yīng)變異性影響其療效，提高治療依從性、使用新型口服抗血小板藥物是改善ACS患者預(yù)后的可選擇方案。

與氯吡格雷相比，接受替格瑞洛治療的ACS患者每獲得一個(gè)QALY（質(zhì)量調(diào)整生命年）值所需成本不足人民幣15000元，該值明顯低于傳統(tǒng)的成本-效果分析閾值。與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療相比，替格瑞洛在治療ACS患者時(shí)能以可接受的成本提高QALY。

這一革命性藥物已經(jīng)在全球85個(gè)國家獲批，被列入29個(gè)國家的醫(yī)療保險(xiǎn)目錄，進(jìn)入31個(gè)國家病人自付目錄。2010年12月，該藥在歐洲率先上市，2011年7月得到FDA批準(zhǔn)。替格瑞洛已被10部國際治療指南推薦用于急性冠脈綜合征患者的治療，其中包括歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）指南、美國心臟病學(xué)會(huì)（ACC）指南和美國心臟協(xié)會(huì)（AHA）指南等。